Terapia génica para el párkinson ¿el siguiente paso?

Un novedoso tratamiento demuestra ser eficaz y seguro en 15 pacientes con esta enfermedad neurodegenerativa

Terapia génica para el párkinson ¿el siguiente paso? FOTOLIA

E. ORTEGA

10/01/2014
Actualizado a las 00:41h.

La terapia génica parece dar un nuevo paso en el tratamiento para la enfermedad de Parkinson. Por primera vez se publica un estudio clínico, realizado en 15 pacientes con párkinson, en el que se demuestra que la terapia génica obtiene resultados prometedores en la reducción ... de los síntomas motores de la enfermedad de Parkinson, además de ser una opción segura.

El ensayo clínico, aunque preliminar, proporciona evidencia de la seguridad y potencial beneficio clínico a largo plazo de ProSavin, una terapia terapia génica basada en vectores lentivirales, para la enfermedad de Parkinson. «ProSavin utiliza un virus inerte para entregar tres genes productores de dopamina directamente en el estriado, un región del cerebro que controla los movimientos corporales, con el objetivo de convertir las neuronas no productoras de dopamina del cuerpo estriado en fábricas productoras de dopamina para reemplazar la fuente constante de la dopamina que se pierde en la enfermedad de Parkinson», asegura el coordinador del estudio, el profesor Stéphane Palfi del Hospital Groupe Henri-Mondor Albert-Chenevier , en Francia. Recuerda Palfi que es precisamente la falta de dopamina lo que provoca los temblores, rigidez de las extremidades y pérdida de equilibrio que caracterizan el Parkinson.

La enfermedad de Parkinson es la segunda enfermedad neurodegenerativa más común después de la enfermedad de Alzheimer, y afecta a unos 5 millones de personas en todo el mundo. Los síntomas del Parkinson sse producen por la pérdida de las células nerviosas productoras de dopamina en la parte del cerebro responsable de controlar el movimiento.

El párkinson es la segunda enfermedad neurodegenerativa más común después del alzhéimer

El tratamiento más utilizado, explica Palfi, es el fármaco levodopa, un precursor de dopamina capaz de atravesar la barrera hematoencefálica . Sin embargo, con el tiempo la muerte celular es tan grande que la eficacia del medicamento disminuye y los pacientes pueden desarrollar espasmos musculares involuntarios (discinesias ) y otros efectos secundarios.

El estudio ha valorado la seguridad , tolerancia y eficacia de tres dosis diferentes de ProSavin en 15 individuos de entre 48 y 65 años con enfermedad de Parkinson avanzada, que ya no estaban respondiendo bien a otros tratamientos. Los pacientes fueron clasificados en la escala de la enfermedad de Parkinson de las funciones motoras que incluye el habla, temblores, la rigidez, lrigidez de los dedos, alteraciones posturales, la marcha y la bradicinesia (movimiento lento). Cuanto más bajo era el número, mejor era su función.

Los resultados mostraron que los pacientes tratados presentaron leves a moderados efectos secundarios relacionados con el tratamiento, siendo las más comunes las discinesias en la medicación y los fenómenos on-off (apagado-encendido). Además, los investigadores apreciaron mejoras significativas en las puntuaciones motoras en todos los pacientes tanto a los 6 y 12 meses.

Sin embargo, los autores advierten que «aunque los resultados de eficacia son prometedores, la magnitud de los efectos están dentro del rango placebo reportado en otros estudios clínicos para la enfermedad de Parkinson utilizando técnicas quirúrgicas, y deben ser interpretados con precaución».

A pesar de ello, los expertos concluyen que estos resultados sugiere que este «enfoque terapéutico que proporciona un reemplazo de dopamina continuo y estable, limitado al estriado , podría proporcionar un tratamiento eficaz a largo plazo sin que se presenten complicaciones asociadas a la conducta».

Enfoque novedoso

Para Jon Stoessl, de la Universidad de British Columbia, en Canadá, el enfoque adoptado es «novedoso» ya que es la primera vez que los vectores lentivirales se han aplicado con éxito para el tratamiento de trastornos neurológicos en humanos y no depende, como en otros casos, de la supervivencia de las neuronas dopaminérgicas, «sino que más bien asume que las neuronas del cuerpo estriado desarrollarán la capacidad de sintetizar dopamina».

Sin embargo, Stoessl recuerda que a pesar de numerosas imperfecciones , existen tratamientos «razonablemente buenos» para las manifestaciones motoras de la enfermedad de Parkinson como la levodopa, las terapias de infusión y la estimulación cerebral profunda. El desafío de la enfermedad de Parkinson, dice, es la gestión de los «problemas no motores», muchos de los cuales no tienen como base la falta de dopamina. «Pero aunque la terapia descrita aquí no aborda estos temas -sostiene-, la seguridad del método podría ser visto como la prueba de principio para futuros estudios que se centraran en la evaluación rigurosa de su eficacia».