Primera curación de diabetes 1 tras un trasplante de células madre

El estudio, realizado por un equipo liderado por Deng Hongkui, biólogo celular de la Universidad de Beijing (China), se enfoca en la utilización de células madre pluripotentes inducidas (iPS), reprogramadas a partir de células del propio paciente.

Esta técnica, basada en el trabajo inicial del premio Nobel de Medicina Shinya Yamanaka en la Universidad de Kioto (Japón), fue modificada para exponer las células a pequeñas moléculas en lugar de proteínas, lo que permitió un control más preciso del proceso. A partir de estas células pluripotentes, los investigadores generaron cúmulos tridimensionales de islotes pancreáticos, que fueron trasplantados a la paciente.

Noticia Relacionada

Los bebés nacidos por reproducción asistida tienen un mayor riesgo de defectos cardíacos graves

Rafael Ibarra

En junio de 2023, en una operación que duró menos de media hora, se inyectaron aproximadamente 1,5 millones de islotes en los músculos abdominales de la mujer, una innovación respecto a los trasplantes de islotes tradicionales, que suelen realizarse en el hígado. Esta nueva ubicación permite monitorizar las células mediante resonancia magnética y facilita la posibilidad de retirar los islotes si es necesario.

Este enfoque representa un avance importante al permitir un seguimiento más preciso del desarrollo y la función de las células trasplantadas.

Tan solo dos meses y medio después del trasplante, la mujer comenzó a producir insulina suficiente para vivir sin necesidad de inyecciones externas, y ha mantenido ese nivel de producción durante más de un año. La paciente, que vive en Tianjin y prefiere permanecer en el anonimato, afirmó a 'Nature': «Ya puedo comer azúcar».

Además, ha dejado de experimentar los peligrosos picos y caídas en los niveles de glucosa en sangre, manteniéndose dentro del rango objetivo más del 98% del tiempo.

María José Picón, de la Unidad de Diabetes y Embarazo y experta en tecnología aplicadas a la Diabetes en Hospital Virgen de la Victoria (Málaga), califica los resultados como «valiosísimos», aunque advierte que «no deja de ser un caso de un solo paciente en el contexto de un estudio que está en curso».

La Dra. Picón, al igual que otros investigadores, recalca la necesidad de replicar estos resultados en más pacientes y durante períodos de seguimiento más largos, antes de poder considerar este tratamiento como una cura definitiva.

Para la vicepresidenta de la Sociedad Española de Diabetes, no se trata de un caso que podamos «extrapolar».

La Dra. Picón, además, explica a ABC Salud que debido a que la mujer ya estaba tomando inmunosupresores debido a un trasplante de hígado previo, no se ha podido evaluar si el uso de células iPS derivadas del propio paciente podría reducir el riesgo de rechazo del injerto sin el uso de estos medicamentos.

Sin embargo, se espera que las células autólogas sean menos propensas a ser rechazadas por el sistema inmunitario, en personas con diabetes tipo 1 aún existe el riesgo de que su sistema inmunológico, que por definición tiene una respuesta autoinmune alterada, ataque los islotes trasplantados.

Deng y su equipo están trabajando en el desarrollo de células que puedan evadir este tipo de respuesta inmune para mejorar las posibilidades de éxito a largo plazo.

Aunque el uso de células del propio paciente tiene ventajas claras, como la reducción del riesgo de rechazo, el procedimiento es difícil de escalar y comercializar. Por esta razón, varios grupos de investigación han comenzado a experimentar con células madre de donantes para generar islotes pancreáticos.

Vertex Pharmaceuticals lidera uno de estos estudios, en el cual una docena de pacientes con diabetes tipo 1 recibió islotes derivados de células madre embrionarias donadas e inyectados en el hígado. Tres meses después del trasplante, todos los participantes comenzaron a producir insulina, y algunos incluso lograron la independencia total de las inyecciones de insulina.

Además, Vertex está llevando a cabo un segundo ensayo en el que se han trasplantado islotes derivados de células madre donadas, colocándolos en un dispositivo diseñado para protegerlos del ataque del sistema inmunitario. A diferencia del ensayo anterior, en este estudio los pacientes no han recibido inmunosupresores, lo cual podría abrir una nueva puerta hacia tratamientos más accesibles y menos invasivos. Los resultados preliminares son prometedores, aunque el estudio aún está en curso.

El pasado mes de febrero Vertex tuvo que suspender un ensayo clínico con una terapia de reemplazo de células de los islotes pancreáticos totalmente diferenciadas derivadas de células madre alogénicas en investigación (VX-880). La causa fue la muerte de dos de los pacientes tratados con esta técnica.

Otro enfoque está siendo desarrollado por Daisuke Yabe, investigador de la Universidad de Kioto (Japón), quien planea un ensayo en el cual se colocarán láminas de islotes generadas a partir de células iPS de donantes en el tejido abdominal de pacientes con diabetes tipo 1. Estos pacientes recibirán inmunosupresores, y el primer trasplante está previsto para principios del próximo año. Estos avances representan una serie de alternativas en la lucha por encontrar un tratamiento efectivo y accesible para la diabetes tipo 1.

La diabetes tipo 1 implica un ataque del sistema inmunitario a las células que producen insulina en el páncreas. Los tratamientos tradicionales con trasplantes de islotes se enfrentan a la limitación de la falta de donantes y la necesidad de inmunosupresores para evitar el rechazo del injerto.

Sin embargo, el uso de células madre reprogramadas ofrece una esperanza revolucionaria. Al poder generar tejido pancreático a partir de células propias, se abren nuevas posibilidades para superar la escasez de donantes y potencialmente eliminar la necesidad de medicamentos inmunosupresores. Aunque aún quedan muchos desafíos por delante, los recientes avances en estos ensayos pioneros brindan una luz de esperanza para millones de personas que viven con diabetes.