El nuevo ‘búnker’ del Hospital Niño Jesús para diseñar un fármaco contra el cáncer infantil

El centro público de la Comunidad de Madrid ya contaba desde 2010 con una sala blanca convencional, pero la nueva estructura de última generación es la única en el Viejo Continente para la elaboración de terapias avanzadas. En esta suerte de búnker médico manipularán las células mediante terapia génica, en concreto, linfocitos antitumorales que se extraen de cada paciente y se multiplican en el laboratorio . El fármaco resultante, según ha podido saber ABC, se evaluará en un ensayo clínico e irá destinado a niños con tumores sólidos avanzados.

Hasta la fecha, este tratamiento se aplicaba solo en uso compasivo, el marco legal que permite a los médicos utilizar medicamentos en fase de investigación una vez que las terapias convencionales dejan de surtir efecto en el menor. Sin embargo, el trabajo en la nueva sala blanca derivará en un ensayo clínico , y en el mismo proceso se validará este laboratorio de 12 toneladas ante la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS).

La reciente instalación es una consecuencia del acuerdo de colaboración en I+D (investigación y desarrollo) que firmaron en 2020 la Fundación de Investigación Biomédica del Hospital Infantil Niño Jesús y la empresa israelí Orgenesis , una compañía de biotecnología especializada en terapias celulares y génicas. En el interior de la sala blanca, construida para cumplir las normas de correcta fabricación de medicamentos, se automatizarán los procesos para que sean más rápidos y homogéneos. Una estructura costosa, que ha requerido una grúa especial de gran tonelaje para emplazarla en el hospital, que servirá para optimizar y abaratar el desarrollo de estos fármacos.

Este equipamiento puntero se suma a la sala blanca convencional que acoge el hospital madrileño desde hace 12 años, la Unidad de Fabricación de Medicamentos de Terapia Avanzada, que en su momento también fue una de las primeras de sus características capaz de embarcarse en terapia génica, terapia celular e ingeniería de tejidos en un centro público en España. Otra ‘burbuja’ erigida en referente mundial en investigación y producción de estos medicamentos pediátricos.

En las salas blancas se cultivan células que se pueden manipular mediante terapia génica, una técnica experimental que surgió en la década de 1980 para alterar y curar los genes del enfermo. Las células también se pueden combinar para formar tejidos humanos. Y todos estos fármacos se utilizan para el tratamiento de patologías que hoy en día carecen de cura , como el cáncer infantil avanzado, las reacciones adversas después de un trasplante, las necrosis óseas, las enfermedades neurológicas autoinmunes, entre otras.

Estas terapias aspiran a ser la alternativa a los tratamientos que ya no pueden ofrecer una solución clínica al paciente. El Niño Jesús, que cuenta entre sus filas con tres de los cien mejores médicos de España en su especialidad según Forbes , entre ellos, el jefe de Servicio de Oncohematología, Luis Madero López, es uno de los mejores ejemplos de la simbiosis entre investigación y asistencia a los pacientes. Los investigadores están en contacto con los niños y sus familias y detectan de primera mano sus necesidades. La nueva sala blanca es un paso más para abordar lo incurable.