Dispositivo de entrega GDNF.
Dispositivo de entrega GDNF. - MintMotion.
NEUROLOGÍA

Una terapia milagrosa para el párkinson

Un ensayo pionero en el que se inyecta una proteína de origen natural ofrece esperanza para restaurar las células cerebrales dañadas en esta enfermedad neurológica

Madrid Actualizado: Guardar
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¿Es posible restaurar la función de las células dañadas en los pacientes con párkinson? Según los resultados de un programa pionero de ensayos clínicos, sí. Los investigadores han administrado un tratamiento experimental y los resultados, que se publican conjuntamente en «Brain» y en «The Journal of Parkinson Disease», han sido muy esperanzadores.

El párkinson es una enfermedad neurodegenerativa crónica e invalidante que padecen más de 160.000 personas en nuestro país, en hasta un 10% de los casos en fase avanzada. Una enfermedad que, caracterizada por un deterioro tanto cognitivo como, sobre todo, del movimiento, carece de cura. De hecho, las terapias actualmente disponibles tan solo logran ralentizar, que no detener, su progresión. De ahí la importancia de encontrar una terapia que sea realmente eficaz.

Es este pionero trabajo, financiado por múltiples organizaciones de Reino Unido, se ha analizado una terapia con una proteína de origen natural. En concreto, los investigadores tenían como objetivo investigar si los niveles de una proteína de origen natural, el factor neurotrófico derivado de la línea celular glial (GDNN), pueden regenerar las células cerebrales moribundas en personas con párkinson y revertir su condición.

El tratamiento se basa en una proteína de origen natural, el factor neurotrófico derivado de la línea celular glial (GDNN), que podría regenerar las células cerebrales moribundas en personas con párkinson y revertir su condición

En primer lugar, fabricaron un sistema de entrega de este factor a las células del cerebro que lo necesitan. En total, 41 participantes se sometieron a una cirugía asistida por robot para colocar cuatro tubos en sus cerebros, lo que permitió que el GDNF se inyectara directamente, con una precisión milimétrica, en las áreas del cerebro afectadas a través de un puerto en el lado de la cabeza.

Seis pacientes participaron en el estudio piloto inicial para evaluar la seguridad del tratamiento. Posteriormente, se incluyeron otras 35 personas en el ensayo doble ciego de una duración de nueve meses: la mitad fue asignada al a para recibir infusiones mensuales de GDNF y el otro placebo. A los 9 meses, todos los participantes tuvieron la oportunidad de recibir GDNF durante otros nueve meses.

Resultados desalentadores

En principio los resultados fueron desalentadores, ya que, aunque hubo algunos signos alentadores de mejoras en las personas que recibieron GDNF, no se apreciaron diferencias significativas entre el grupo de tratamiento activo y los que recibieron placebo en cualquier evaluación de los síntomas de Parkinson.

Sin embargo, los resultados de los análisis cerebrales sí revelaron efectos extremadamente prometedores sobre las células cerebrales dañadas.

Las terapias actualmente disponibles tan solo logran ralentizar, que no detener, su progresión. De ahí la importancia de encontrar una terapia que sea realmente eficaz

Previamente al ensayo, todos los participantes fueron sometidos a escáneres cerebrales, que se repitieron a los nueve meses para evaluar cómo estaban funcionando las células cerebrales productoras de dopamina. Aquí sí se apreció el efecto del tratamiento: mientras que no hubo cambios en las personas que recibieron placebo, el grupo que recibió GDNF mostró una mejora del 100% en un área clave del cerebro afectada por el párkinson, lo que es una gran noticia y abre la esperanza de que el tratamiento pueda reactivar y restaurar las células cerebrales dañadas.

A los 18 meses, cuando ya todos los participantes habían recibido GDNF, ambos grupos mostraron mejoras de moderadas a grandes en los síntomas, en comparación con sus puntuaciones antes de comenzar el estudio. Esto ofrece un nuevo estímulo de que el tratamiento puede tener efectos beneficiosos a largo plazo, pero como todos sabían que estaban recibiendo el tratamiento activo y no había un grupo de comparación, estas mejoras deben tratarse con precaución.

Tom Phipps.
Tom Phipps. - Parkinson's UK

Alan Whone, investigador principal en el ensayo, considera que «la magnitud espacial y relativa de la mejora en las exploraciones cerebrales está mucho más lejos de lo que se ha visto anteriormente en los ensayos de tratamientos de factor de crecimiento con cirugía para el párkinson. Esto -señala- representa una evidencia de que posiblemente tengamos un medio para volver a despertar y restaurar las células cerebrales de dopamina que se destruyen gradualmente en el párkinson».

Y en cuanto al hecho de que no se haya observado una mejora en los síntomas, cree que puede haber varias razones, como que los efectos en los síntomas se retrasen con respecto a la mejora en los escáneres cerebrales, por lo que, señala, «es posible que un ensayo doble ciego más prolongado podría haber demostrado un efecto más claro». Y, añade, «es probable que una dosis más alta de GDNF hubiera sido más efectiva o que los participantes en una etapa más temprana de la enfermedad hubieran respondido mejor».

Incluso en una dosis baja, hemos visto evidencia de mejoría en el paciente, lo cual es increíblemente alentador

En este sentido Arthur Roach, Director de Investigación del Parkinson en el Reino Unido, señala que «si bien los resultados no son claros, el estudio ha sido un éxito rotundo. Ha avanzado nuestra comprensión de los efectos potenciales del GDNF en las células cerebrales dañadas, y ha demostrado que es factible administrar una terapia de esta manera y es posible administrar medicamentos con precisión al cerebro».

Tom Phipps, de 63 años, fue la primera persona en someterse a la cirugía pionera. «Durante el ensayo, noté una mejora en mi movilidad y niveles de energía, e incluso pude reducir mi medicación», afirma. «Mi resultado fue tan positivo como podría haber deseado, siento que la prueba me ha dado algo de tiempo y ha retrasado el progreso de mi enfermedad. Lo mejor de todo ha sido formar parte de un grupo de personas que tienen un objetivo similar, no solo el equipo de consultores y enfermeras, sino también los participantes. No puedes tener expectativas, solo puedes tener esperanza».

Es un avance significativo en nuestra capacidad para tratar afecciones neurológicas

El profesor Steven Gill, neurocirujano líder y diseñador del dispositivo, comentó: «Este ensayo ha demostrado que podemos inyectar medicamentos de forma segura y repetida directamente en el cerebro del paciente durante meses o años a través de un pequeño puerto implantado que emerge a través de la piel detrás de la oreja».

En su opinión, es un avance significativo en nuestra capacidad para tratar afecciones neurológicas, como la enfermedad de Parkinson «porque la mayoría de los medicamentos que podrían funcionar no pueden atravesar el torrente sanguíneo hacia el cerebro, debido a una barrera protectora natural».

«Incluso en una dosis baja, hemos visto evidencia de mejoría en el paciente, lo cual es increíblemente alentador. Ahora debemos avanzar hacia un ensayo clínico definitivo que use dosis más altas y este trabajo necesita financiación con urgencia», concluye.