Matilde, la bebé de tres meses que ha sido tratada con el medicamento más caro del mundo, recibe el alta

La pequeña, de tres meses, ya está en casa, al igual que Natália, otra bebé también afectada por la atrofia muscular espinal tipo 1 y que ha recibido el mismo medicamento.

El tratamiento, realizado por vía intravenosa, fue realizado este martes en el Hospital Santa María de Lisboa, donde Matilde esperó las 48 horas necesarias para ser dada de alta.

Los especialistas que han tratado a las pequeñas confían en que se observen efectos positivos de aquí a un mes, aunque han remarcado la prudencia ante las expectativas levantadas por el fármaco , que nunca había sido utilizado en Portugal.

«Nosotros como padres, y al igual que los padres de Natália, tenemos los pies en la tierra, pero creemos que nuestras niñas van a superar las expectativas y las limitaciones , creemos que sus vidas van a cambiar», han apuntado los padres de Matilde en Facebook.

Fue en esta red social donde consiguieron movilizar a la opinión pública para reunir el pasado julio el dinero del fármaco, que finalmente ha sido financiado por el Servicio Nacional de Salud portugués (SNS).

A pesar de no contar aún con la aprobación de la Agencia Europea del Medicamento, el Estado portugués consiguió obtener un permiso especial para tratar con este tratamiento a Matilde y a Natália.

Y ahora que las pequeñas han recibido el fármaco, las preguntas se dirigen hacia ese fondo conseguido por los padres de Matilde gracias a la solidaridad de los portugueses , alrededor de 2,5 millones de euros que siguen manteniendo los progenitores.

«Los donativos continúan en la cuenta de Matilde. Esta cuenta fue aprobada por el MAI (Ministerio de Administración Interna, equivalente a Interior) y su utilización es monitorizada», han aclarado los padres en Facebook, donde han explicado que retienen parte de la cantidad porque no saben cuánto necesitará la niña «en el futuro».

«Pero aún así y en sufrimiento comenzamos a contactar a otras madres y comenzamos a ayudar», han precisado, aunque no se ha revelado cuánto han transferido a otros padres en la misma situación.

Asimismo, lamentaron la proliferación de «falsas noticias» sobre la utilización de ese dinero y prometieron donaciones también a «niños afectados con atrofia muscular espinal de tipo 2».

Al igual que los otros tres grados de atrofias musculares, la tipo 1 se caracteriza por la degeneración progresiva de las neuronas motoras.

Causada por una mutación en una neurona imprescindible para el movimiento muscular, esta enfermedad - hereditaria y recesiva - afecta a uno de cada 10.000 bebés.

Los recién nacidos afectados por esta atrofia no suelen superar los dos años de vida, debido a las insuficiencias respiratorias que sufren.