Carrera mundial para editar genes y curar enfermedades

¿Cómo lo hicieron? Según explicó a ABC José Miguel Mulet , profesor de biotecnología de la Universidad Politécnica de Valencia, el «corta-pega» funciona como un procesador de textos del ADN humano (o de cualquier otro organismo). En vez cursor y teclas, CRISPR aprovecha la maquinaria de las bacterias para hacer cambios en los genes de forma rápida, barata y precisa.

Se puede decir que los chinos son la autoridad en CRISPR. Antes de ser los primeros (este martes) en comenzar a probar en humanos un remedio basado en esta técnica, ya habían sido los primeros en aprovecharla para editar genes de embriones humanos y los primeros en manipular genes de monos, tal como informó Nature .

Algunos han criticado esta «prisa». CRISPR cambia los genes y puede producir alteraciones imprevistas en células del cuerpo. Pero también es cierto que los medicamentos también tienen efectos secundarios y no por eso se dejan de usar después de pasar sus controles.

Para Óscar Fernández -Capetillo , investigador del Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO), y que ya se ha aprovechado de CRISPR para luchar contra el cáncer, el debate está distorsionado y demoniza en exceso la manipulación de genes. «No digo que el modelo chino sea el que debemos seguir –sugirió que era demasiado relajado– pero creo que en Europa sufrimos un sobreproteccionismo en biomedicina con CRISPR, que hipertrofia los marcos regulatorios».

Esta sobreprotección que mencionó se traduce en una paradójica situación: «Hemos llegado a niveles de seguridad para tratar a pacientes terminales en los que hay que aplicar criterios tan estrictos sobre seguridad y eficacia, que hoy en día no serían superados por los medicamentos que usamos en la actualidad», criticó.

El motivo podría ser, entre otras cosas, que la manipulación de genes «despierta alarma y desconfianza». Por ejemplo, mencionó que se está haciendo el mismo planteamiento de potenciar al sistema inmune contra el cáncer de pulmón, pero con anticuerpos en vez de con técnicas destinadas a modificar genes. Sin embargo, estos no despiertan la misma sensibilidad cuando los riesgos deberían de ser similares.

«Entendiendo que hay que hacerlo con sensatez, cordura y cuidado, CRISPR es una de las grandes soluciones contra las enfermedades incurables que sufrimos ahora mismo», propuso. En opinión de este investigador, esta herramienta «fantástica» no solo tiene múltiples aplicaciones sino que es una opción legítima .

La receta china para ir a la vanguardia es una normativa más laxa que la europea y la estadounidense y un claro interés en invertir en biomedicina. Antes de que Europa haya establecido sus líneas rojas, Estados Unidos hará su primer ensayo clínico con CRISPR a comienzos del año que viene, si recibe una última aprobación.

Carl June, asesor científico de la Universidad de Pensilvania y uno de los encargados de impulsar el ensayo clínico estadounidense, dijo en Nature que el avance logrado por los chinos activaría un «Sputnik 2.0», algo así como una carrera biomédica entre China y Estados Unidos , con el beneficio último de «mejorar el producto final».

Lo dijo desués de que los NIH aprobaran un nuevo ensayo clínico que se basa en esencia en los mismos principios que la prueba china, pero que aún debe ser aprobado por la FDA. Si esto ocurre, la prueba comenzaría a principios del año que viene.

Sea como sea, para Fernández-Capetillo, es excesivo hablar de una carrera entre China y Estados Unidos: « Se está exagerando un poco, esto es parte de cualquier investigación », explicó. «No es un caso singular. Cuando una tecnología es prometedora, los países invierten y los investigadores se vuelcan, y está claro que China ha apostado en los últimos 10 o 15 años por la investigación».

Mulet aclaró que aún falta un marco legal europeo y vaticinó que este será «peculiar» cuando se elabore, puesto que CRISPR supone inyectar en personas genes humanos pero modificados, una situación no contemplada hasta ahora.

En todo caso, los investigadores suelen situar los límites de esta técnica en no modificar embriones (solo células de adultos y nunca gametos) y solo hacer cambios en humanos para curar enfermedades, y no para obtener rasgos «deseables», como un color de ojos concreto.

« La gente aplaudirá y se preguntará por qué no lo hicimos antes si esta técnica –la impulsada por la Universidad Sichuan– funciona. Pero si sale mal, habrá quienes digan que los científicos jugamos a ser dioses. Es una idea ya iniciada hace mucho, y creo que hay que explorarla para tratar de buscar la solución a pacientes que lo necesitan. Tenemos la obligación de defender nuestros razonamientos en base a datos y conocimiento», propuso Fernández-Capetillo.

Mientras el uso de CRISPR se generaliza cada vez más en múltiples campos, los investigadores chinos tratan ahora de averiguar si su método para luchar contra algunos cánceres de pulmón es seguro. Esta investigación y otras decidirán si en el futuro el «corta-pega» se usa para manipular genes y curar enfermedades.