Investigadores chinos prueban por vez primera el 'corta pega' genético en humanos

El potencial de este técnica para curar enfermedades es algo que lleva años llamando a las puertas de los investigadores. Hace apenas dos años, en 2014, un ensayo clínico demostró que una técnica de edición de genes era segura y eficaz en seres humanos. Por primera vez, los investigadores usaron las llamadas ‘ tijeras celulares ’ para atacar y destruir un gen en las células inmunes de 12 personas con VIH, aumentando su resistencia al virus. Los hallazgos se publicaron en « The New England Journal of Medicine » y supusieron el primer gran avance en la terapia génica del VIH.

Ahora, el trabajo de You es el primer ensayo clínico en humanos en un paciente con cáncer que utiliza la el ‘corta y pega’ genético o CRISPR, que es más simple y más eficiente que otras técnicas. Los investigadores creen esta información probablemente acelerará la carrera para conseguir llevar a la clínica la edición de genes, señala en « Nature », dice Carl June, especialista en inmunoterapia de la Universidad de Pensilvania en Filadelfia (EE.UU.). « Creo que esto va a desencadenar 'Sputnik 2.0', un duelo biomédico sobre el progreso entre China y EE.UU., lo cual es importante ya que la competencia generalmente mejora el producto final », dice.

El ensayo de You recibió la aprobación del comité de ética del hospital el pasado mes de julio. Las inyecciones en los participantes debían comenzar en agosto, pero la fecha fue rechazada, explican en Nature, porque el cultivo y la amplificación de las células tardaron más de lo esperado y posteriormente el equipo se topó con las vacaciones de octubre de China. Por eso no se pudo iniciar hasta el pasado mes de octubre.

El proceso fue el siguiente: los investigadores obtuvieron las células inmunitarias de la sangre del receptor y luego inactivaron un gen en todas ellas utilizando CRISPR-Cas9, que combina una enzima de corte de ADN con una guía molecular que puede programarse para indicar a la enzima dónde cortar . El gen desactivado codifica la proteína PD-1, que normalmente frena la respuesta inmune de una célula: los cánceres aprovechan esta situación para proliferar y propagarse por el organismo.

A continuación los investigadores cultivaron las células editadas con el fin de multiplicar su número, y las inyectaron de nuevo al paciente, que tiene cáncer de pulmón de células no pequeñas metastásico. La esperanza es que, sin PD-1, las células editadas atacarán y derrotarán al cáncer.

You en un artículo que se publica en « Nature » reconoce que el tratamiento no se asoció con problemas, y que el participante recibirá una segunda inyección, pero no ha dado más detalles debido a la confidencialidad del paciente. El equipo planea tratar a un total de diez personas, que recibirán dos, tres o cuatro inyecciones. Se trata de un ensayos de seguridad, y los participantes serán monitorizados durante seis meses para determinar si las inyecciones están causando efectos adversos graves. Además, los pacientes serán seguidos a más largo plazo para ver si los pacientes parecen beneficiarse del tratamiento.

Los oncólogos están entusiasmados con la entrada de CRISPR en el escenario del tratamiento del cáncer, aunque algunos se muestran cautos ante este anuncio.

Lo cierto es que si hay una técnica en la que la biomedicina tiene puestas sus esperanzas, es el CRISPR, una tecnología de modificación genética que simplifica y facilita los cambios en el genoma. De hecho, en EE.UU. se aprobó un estudio diseñado para utilizar CRISPR en distintos tipos de cáncer. Este ensayo se espera que comience a principios de 2017. Y en marzo de 2017, un grupo de la Universidad de Pekín tiene previsto iniciar tres ensayos clínicos utilizando CRISPR para el cáncer de vejiga, próstata y de células renales. Sin embargo, estos ensayos todavía no han sido aprobados ni tienen o financiación.