Nuevo fármaco eficaz para el control de la ‘corea’ asociada al Huntington

Como explica Samuel Frank, director de esta investigación publicada en la revista « JAMA », «los resultados muestran que deutetrabenazina mejora la ‘corea’ y la función motora frente a placebo tras 12 semanas de tratamiento. Además, tanto los pacientes como los investigadores que colaboraron en el estudio coincidieron en destacar que el tratamiento conllevaba una mejoría general. Por tanto, y como médico que atiende diariamente a pacientes con enfermedad de Huntington, es realmente gratificante observar unos resultados tan positivos. Y hasta que encontremos una cura para la enfermedad, nuestro objetivo es ofrecer a los pacientes más alternativas terapéuticas para aliviar sus síntomas ».

Si bien la enfermedad de Huntington también se asocia con el desarrollo de trastornos psíquicos y demencia, la ‘corea’, que puede afectar a cualquier músculo del cuerpo, se corresponde con el síntoma que más interfiere en la calidad de vida de los afectados . Todo ello sin olvidar el riesgo, nada desdeñable, de lesiones y caídas asociado a estos movimientos espasmódicos.

Llegados a este punto, y si bien aún a día de hoy no se ha encontrado una cura para la enfermedad, debe referirse que ya existe un medicamento aprobado para estos movimientos involuntarios incontrolados: la ‘tetrabenazina’, específicamente indicado para el tratamiento de la ‘corea’ asociada a la enfermedad de Huntington. El problema es que la tetrabenazina, si bien eficaz, requiere de la administración de tres dosis diarias, lo que puede conllevar una acumulación de dosis en el organismo que provoque la aparición de efectos adversos de carácter neuropsiquiátrico –entre otros, sedación, náuseas, fatiga o ansiedad.

De ahí la importancia de la deutetrabenazina, fármaco para cuyo diseño se han añadido átomos de deuterio en distintos puntos clave de la estructura de la tetrabenazina. Y exactamente, estos átomos de deuterio, ¿qué aportan al fármaco? Pues simplemente, le confieren una menor variabilidad metabólica y una mayor vida media plasmática. En consecuencia, y cuando menos desde el punto de vista teórico, la deutetrabenazina mantiene la eficacia de la tetrabenazina pero requiere de una menor dosis diaria, por lo que resulta más segura y mejor tolerada por los pacientes.

El objetivo del nuevo estudio fue evaluar la eficacia y seguridad de la deutetrabenazina en el tratamiento de la ‘corea’ asociada a la enfermedad de Huntington. Y para ello, y de acuerdo con un criterio totalmente aleatorio, 90 adultos diagnosticados de la enfermedad fueron tratados con deutetrabenazina o con placebo durante un período de 12 semanas.

Los resultados mostraron una mejoría en el control de los movimientos involuntarios incontrolados en los pacientes tratados con deutetrabenazina . Y como consecuencia de este mejor control, los pacientes experimentaron una mejoría en su calidad de vida –no así en los pacientes que recibieron placebo, en la que esta calidad empeoró significativamente.

Como refiere Claudia Testa, co-autora de la investigación, «el estado general y la calidad de vida son medias especialmente relevantes en la ‘corea’, en la que una simple cifra no representa lo que supone desde un punto de vista clínico para los pacientes. Es realmente emocionante ver cómo tratar un síntoma de la enfermedad puede tener un impacto positivo sobre la vida real de los pacientes».

Es más; el estudio también constató la seguridad del tratamiento con deutetrabenazina, cuyos efectos adversos asociados fueron similares, tanto en número como en frecuencia, a los observados en el grupo placebo.

Y este nuevo medicamento, ¿cuándo estará disponible para su uso en la práctica clínica real? Pues debe esperarse que el tiempo que transcurra hasta que pueda ser empleado por los pacientes de todo el mundo no sea excesivo. Y es que este nuevo estudio, bautizado como ‘First-HD’, se engloba en los denominados ‘ensayos clínicos en fase III’, es decir, en los que se evalúa la eficacia farmacológica y, en caso de ser positiva, es tomado como referencia por las agencias reguladoras para la aprobación del fármaco.