Este fármaco salva vidas en leucemia mieloide aguda

«Supone un cambio para pacientes para los que no había nada», destaca Pau Montesinos, hematólogo del Hospital la Fe de la Valencia y uno de los autores del estudio Quazar que englobó a 148 centros hospitalarios de 23 países. El Hospital la Fe ha sido uno de los principales centros que ha reclutado pacientes, 25 en total, dice el también coordinador del Grupo Español de Leucemia Mieloblástica Aguda (LMA-PETHEMA) de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH).

El ensayo clínico QUAZAR mostró que el fármaco mejoró significativamente la supervivencia en pacientes mayores de 55 años.

La leucemia mieloide o mieloblástica aguda, que representa el 40% de todas las leucemias en el mundo occidental, se produce por la proliferación anormal de las células madre hematopoyéticas de estirpe mieloide (mieloblastos), que invaden la médula ósea e infiltran tejidos extramedulares.

Su incidencia en España se estima en 3,5 nuevos casos por 100.000 habitantes y año y se incrementa con la edad, lo que explicaría que más de la mitad de los pacientes afectados tenga más de 65 años.

Desafortunadamente, con los tratamientos actuales, la mayoría de los pacientes mayores fallecerán a causa de su enfermedad dentro de los 2 años posteriores al diagnóstico.

Explica Montesinos que el ensayo, dirigido por Andrew Wei, de la Universidad de Monash (Australia), se centró en personas con LMA mayores de 55 años, «debido a una necesidad insatisfecha de identificar nuevos agentes capaces de mejorar los resultados en pacientes después de completar la quimioterapia».

Actualmente, a los pacientes diagnosticados de esta leucemia se les administra un tratamiento de quimioterapia intensiva, pero, reconoce este hematólogo, el riesgo de recaída es alto. Además, añade, «muchos pacientes no son candidatos al trasplante de médula ósea debido a su avanzada edad, por lo que la opción es monitorizar y ver la evolución del cáncer hasta que regrese».

En el ensayo participaron 472 pacientes, con una edad media de 68 años, que recibieron CC-486 o placebo. Aquellos que recibieron el medicamento, que tiene la ventaja adicional de su toma de oralmente, tuvieron una supervivencia media desde la remisión de casi 25 meses en comparación con aquellos que no lo tomaron, cuya supervivencia promedio fue de casi 15 meses.

Es decir, destaca Montesinos. « Hasta la publicación de estos datos no había una terapia de mantenimiento para estas personas . Por eso -subraya-, estos datos que demuestran que un tratamiento oral previene y retrasa la recaída, manteniendo la calidad de vida, abre la puerta a esta terapia de mantenimiento y puede suponer un cambio de paradigma en el manejo de esta leucemia».

«De acuerdo con los resultados del estudio QUAZAR, resulta emocionante pensar que, con un fármaco oral que se tolera relativamente bien, podemos ayudar a reducir el riesgo de recaída y mejorar la supervivencia», asegura Andrew Wei.

Wei indica que es probable que los datos presentados en el «NEJM» establezcan un nuevo estándar de atención para los pac ientes mayores con LMA, «porque nuestros hallazgos muestran que CC-486 retrasa significativamente la recurrencia de la enfermedad, prolongando así la supervivencia y sin afectar la calidad de vida».

El doctor Montesinos apunta, además, que es posible que los pacientes de «riesgo bajo, es decir, con menos posibilidades de recaída, también podrían beneficiarse de esta tratamiento», y adelanta que hay en marcha un estudio en este sentido.

Y añade, « el estudio es importante no solo por lo que suponen per se los resultados, sino porque abren la puerta a explorar otros fármacos en una fase abandonada de la leucemia mieloide aguda para la que no había nada ».