Douglas Melton: «La idea es dar al paciente su propia minifábrica de células productoras de insulina»

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- Se habla mucho de medicina regenerativa. ¿Puede ser la solución a muchas enfermedades?

Ahora nos encontramos en una etapa muy interesante en la medicina, en la que podríamos utilizar dos nuevos enfoques para abordar la salud humana. Uno de ellos es la modificación de genes, ya que existen varios casos en los que un gen defectuoso causa una enfermedad grave. Un buen ejemplo es la anemia de células falciformes, en la que un gen defectuoso podría ser reparado para tratar al paciente. El otro enfoque no se relaciona con los genes, sino con las células. En muchos casos, hay células que se ven afectadas, y esto no es el resultado de un solo gen, sino de varios genes. En el caso de la diabetes tipo 1, por ejemplo, se trata de la ausencia de una célula beta productora de insulina, y esto no se debe a un solo defecto genético, sino a la falta de un tipo de célula. Entonces, su pregunta era: ¿qué significa «regenerativo» en este contexto? Si podemos crear células, cuando reemplacemos las células que faltan, esto podría tener un efecto muy poderoso como un nuevo tratamiento. Personalmente, creo que el candidato principal en este sentido es la diabetes tipo 1, donde la célula que falta es la que produce insulina. En lugar de que el paciente se inyecte insulina, la idea es proporcionar al paciente su propia «mini fábrica» de las células que normalmente producen insulina. De esta manera, ya no tendrían que inyectarse insulina todos los días.

Melton lleva décadas analizando de las posibilidades de las células madre para la creación de terapias para el tratamiento de diferentes enfermedades, como la diabetes tipo 1.

En la actualidad trabaja en diferentes ensayos clínicos cuyo propósito es avanzar en la terapia celular como un nuevo tratamiento para la diabetes tipo 1. De hecho, sus estudios con pacientes que han recibido células de islotes pancreáticos trasplantadas junto a fármacos inmunosupresores han obtenido grandes resultados, logrando que algunos de sus pacientes se 'curasen' durante varios meses de su diabetes tipo 1.

- Sus estudios dibujan un futuro en el que muchos pacientes podría decir adiós a la insulina

En la actualidad, lo que hacen los pacientes con diabetes tipo 1 es medir la cantidad de azúcar en su sangre. Esto se puede hacer apretando un poco la sangre o utilizando un monitor de glucosa continua que se coloca en el abdomen y que lee constantemente los niveles de glucosa. Cuando los niveles de glucosa son altos, el paciente se inyecta insulina o utiliza una bomba de insulina, que es un dispositivo separado.

La idea de decir adiós al monitor de glucosa en sangre que los diabéticos tienen que llevar y a las inyecciones de insulina es un buen titular. ¿Cómo de cerca estamos de lograr esto después de más de dos décadas de estudios? Ya hemos determinado cómo producir un número ilimitado de células que producen insulina a partir de células madre humanas.

- ¿Qué tratamientos se están utilizando en estos ensayos clínicos?

En los ensayos clínicos, hay dos procedimientos en curso.

El primero implica obtener estas islas de células derivadas de células madre y colocarlas en el hígado del paciente junto con inmunosupresores, los mismos fármacos que una persona recibiría si se sometiera a un trasplante de hígado o riñón. En el segundo procedimiento, se colocan las mismas células en un dispositivo, una especie de bolsa de té. En este caso, no se requieren inmunosupresores, ya que las células están protegidas dentro del dispositivo y no pueden ser rechazadas por el sistema inmunológico. No sabemos si esto funcionará, ya que el ensayo acaba de comenzar.

Sin embargo, en el primer ensayo que he mencionado, los resultados han sido muy prometedores en un grupo de pacientes que han pasado más de un año sin necesidad de inyecciones de insulina. Se han vuelto independientes de la insulina. Es demasiado temprano para decir que ha sido un éxito, pero los resultados iniciales son realmente alentadores.

- ¿De dónde se obtiene esa cantidad de células para tratar a todos los pacientes con diabetes tipo 1? ¿No tendrá un coste demasiado elevado?

En cuanto al coste, inicialmente se espera que sea alto, pero a medida que mejoremos, el precio probablemente disminuirá. Esto es cierto para la mayoría de los nuevos medicamentos. En última instancia, la idea es que cuando un niño sea diagnosticado con diabetes, podamos inyectar en su cuerpo algo que controle su enfermedad. No sé cuánto tiempo durarán estas células, quizás dos años o diez años, pero no te preocupes, cuando necesite más células, tendremos más.

En cuanto a la fuente de estas células, pueden obtenerse de varias maneras, incluyendo material sobrante de una clínica de fertilización in vitro (FIV) o a partir de las propias células del paciente que se transforman en células madre pluripotentes. Todas las células se obtienen con el consentimiento informado y son adecuadas para su uso clínico. Estas son células vivas, no máquinas, y tienen múltiples potencialidades para convertirse en diferentes tipos de células en el cuerpo.