Científicos españoles bloquean el defecto genético responsable del envejecimiento prematuro

Los niños afectados con progeria son viejos a los seis años de vida. Pierden pelo, sus huesos se debilitan y sus corazones y cerebros se fatigan tanto como si fueran septuagenarios. La mayoría no logra superar la adolescencia, víctimas de una trombosis o de un infarto. Este caos biológico lo provoca un defecto genético que conduce a la producción de una proteína llamada progerina, tóxica para el organismo. Esta misma proteína también se acumula durante el envejecimiento normal por lo que si se encuentra una vía para controlarla, en teoría, se tendría una fórmula antiedad.

El tratamiento diseñado por los científicos de la Universidad de Oviedo, en colaboración con el Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares, el Instituto Asturiano de Odontología y la Universidad de Marsella, consiste en bloquear la síntesis de esta proteína tóxica. Utilizaron una estrategia llamada «terapia antisentido» con ratones modificados genéticamente para que reprodujeran fielmente la enfermedad. La terapia molecular funcionó y los ratones tratados mejoraron todos los síntomas asociados al envejecimiento acelerado, hasta casi duplicar su esperanza de vida.

Ya hay ensayos clínicos en marcha para prolongar la vida de estos enfermos con fármacos que bajan el colesterol y combaten la osteoporosis que también elevan su esperanza de vida. Los resultados son similares a los que ha logrado ahora el equipo de la Universidad de Oviedo. «Ambos tratamientos duplican la longevidad, lo que cambia es la inespecificidad. Nuestra vía va dirigida específicamente a bloquear el defecto genético directamente causante de la misma. Si no surgen problemas de toxicidad, ésta sería la opción más lógica. Además, cabe la posibilidad de que puedan administrarse de manera combinada», explica Carlos López-Otín. Por ahora, los resultados son un primer paso hacia el desarrollo de un ensayo clínico en pacientes con progeria. «La relevancia del trabajo está más relacionado con las posibilidades que abre que con sus aplicaciones clínicas inmediatas», aclara.

De momento, el ratón transgénico creado como modelo de la enfermedad permite ensayar tratamientos que van dirigidos a la raíz del problema.

En la actualidad ya hay ensayos con pacientes que prueban la «terapia antisentido» en trastornos graves como la distrofia muscular y el cáncer.