Un fármaco experimental logra prevenir y revertir la miocardiopatía hipertrófica

Como explica Jonathan Fox, co-autor de la investigación y director médico de MyoKardia, empresa farmacéutica responsable del desarrollo del nuevo fármaco, «nuestros resultados, que muestran la capacidad de ‘MYK-461’ para reducir de manera efectiva las consecuencias de las mutaciones de la miocardiopatía hipertrófica a niveles bioquímicos, celulares y orgánicos en un modelo animal, son ciertamente alentadores. No en vano, la extrapolación de estos resultados en ratones a los seres humanos podría suponer una gran mejora para los pacientes que conviven con esta devastadora enfermedad».

En el estudio, los investigadores utilizaron un modelo animal –ratones– genéticamente modificado en el que se reproducían tanto la morfología como la funcionalidad de la miocardiopatía hipertrófica en humanos.

Los resultados mostraron que la administración temprana de ‘MYK-461’ prevenía el desarrollo de la enfermedad, así como de fibrosis en el ventrículo izquierdo. De hecho, el tratamiento con el fármaco impedía que la pared del ventrículo izquierdo aumentara de grosor .

Es más; en aquellos animales en los que la pared del ventrículo izquierdo ya era más gruesa –hipertrofia–, la administración de ‘MYK-461’ redujo el grosor hasta niveles cercanos a los normales. Es decir, como destacan los investigadores, «‘MYK-461’ promueve una reversión parcial de la miocardiopatía hipertrófica».

Como indica Tassos Gianakakos, director ejecutivo de MyoKardia, «estamos muy contentos con estos resultados, que apoyan nuestra hipótesis de que la reducción en la contractilidad del miocardio puede prevenir o revertir las anomalías estructurales y funcionales que ocasionan los síntomas de los pacientes con miocardiopatía hipertrófica».

Y este nuevo fármaco, ¿puede ser ya empleado en seres humanos? No. Aún se encuentra en las primeras fases de investigación. Concretamente, se acaban de poner en marcha tres ensayos clínicos en Fase I para evaluar su seguridad y tolerabilidad en seres humanos .

Como concluye Tassos Gianakakos, «creemos que ‘MYK-461’ es el primer fármaco en desarrollo clínico que logra inducir estos efectos. Además, nuestro enfoque podría suponer un nuevo paradigma para el tratamiento de las cardiomiopatías hereditarias y acercarnos más a nuestro objetivo final, que no es sino mejorar la vida de los pacientes con esta enfermedad debilitante y sus familias».