Luz verde al «cortapega» genético en humanos para tratar el cáncer

El CRISPR, una técnica revolucionaria en la modificación del genoma, acaba de ser aprobada por primera vez para ensayos clínicos en humanos.

JAVIER ANSORENA
CORRESPONSAL EN NUEVA YORKActualizado:

Si hay una técnica en la que la biomedicina tiene puestas sus esperanzas, es el CRISPR, una tecnología de modificación genética que simplifica y facilita los cambios en el genoma. Esta especie de «cortapega» genético acaba de recibir la aprobación del comité asesor sobre investigación genética de los Institutos Nacionales de la Salud para poner en marcha un ensayo clínico en humanos.

El estudio se dedicará a pacientes con cáncer, con la idea de mejorar las técnicas de inmunoterapia para el tratamiento de mieloma, sarcoma y melanoma. El objetivo es modificar genéticamente linfocitos del sistema inmunológico para que sean más eficientes en el tratamiento del cáncer.

«Las terapias celulares son muy prometedoras, pero la mayoría de las personas a las que se le aplican recaen en la enfermedad», aseguró a «Nature» el director de la investigación, Edward Stadtmauer, de la Universidad de Pensilvania. La modificación genética, añadió, podría mejorar esos tratamientos y eliminar algunas de las vulnerabilidad del sistema inmune ante el cáncer.

El ensayo que se ha aprobado no será tanto para comprobar su efectividad contra el cáncer sino para demostrar que el CRISPR es seguro en humanos. Se realizará en 18 pacientes de California y Texas, a los que se les extraerá linfocitos del tipo T. En el laboratorio, los científicos utilizarán la tecnología CRISPR para ejecutar tres modificaciones en su material genético: la primera introducirá un gen que detecta el cáncer e instruye al linfocito T a atacarlo; la segunda elimina una proteína existente en el linfocito que podría interferir en ese proceso; la tercera evitará que las células cancerígenas inutilicen a los linfocitos. Una vez realizado el ‘cortapega’, se introducirán en los pacientes para comprobar la respuesta del organismo a esta modificación genética.

El estudio, del que no se conoce su coste exacto, será financiado por Sean Parker, el ex presidente de Facebook y fundador de Napster, que en abril creó una fundación, dotada con 250 millones de dólares, para tratamientos de inmunoterapia.

El caso de Jesse Gelsinger

Se espera que el ensayo comience a finales de este año, aunque antes Stadtmauer y el resto de investigadores tendrán que convencer de su valía y seguridad a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, en sus siglas en inglés) y a los consejos asesores de los tres centros universitarios que participan: la Universidad de Pensilvania, el Centro para el Cáncer MD Anderson de Houston y la Universidad de California en San Francisco.

Este proyecto es el primero que recibe el visto bueno para usar el CRISPR en humanos, pero otros podrían estar al caer. Por ejemplo, la compañía Editas Biotechnologies ya ha anunciado que quiere usar la técnica en un ensayo para tratar una forma rara de ceguera el año que viene.

La supervisión de los reguladores y de los centros médicos para dar la luz verde definitiva será concienzuda sobre los posibles efectos en los pacientes y la respuesta del sistema inmune. Será imposible no recordar el caso de Jesse Gelsinger, un joven de 18 años que murió en 1999 en uno de los primeros ensayos clínicos de terapias génicas, llevado a cabo también en la Universidad de Pensilvania.

Otros tratamientos de modificación genética, como el de las nucleasas con dedos de zinc, ya han sido probado con éxito en humanos y se espera que el CRISPR, que simplifica el proceso de «cortapega», sea también seguro en los pacientes.