Viagra para tratar un síndrome del corazón mortal en bebés

Publicado hoy en « Cell Stem Cell » por científicos de la Facultad de Medicina de la Universidad de Pittsburgh (EE.UU), el estudio ha visto que dos medicamentos de uso común, Viagra y el ácido tauroursodesoxicólico (TUDCA), restauraron los procesos que provocan la insuficiencia cardíaca en las células. derivados de los pacientes, lo que abre vías potenciales para nuevos tratamientos para el HLHS.

«HLHS es uno de los tipos más letales de cardiopatías congénitas», asegura Cecilia Lo, autora principal del estudio. «Se desconoce qué causa la insuficiencia cardíaca en los pacientes con HLHS que mueren antes del año de edad y la única opción de tratamiento es un trasplante de corazón. Si podemos encontrar la causa, entonces hay esperanza para la terapia».

Para entender las causas graves de HLHS, Lo y Xinxiu Xu, primer autor del estudio, obtuvieron células de la piel de tres personas sanas y 10 pacientes de HLHS, que tenían ya sea una enfermedad más leve, sobreviviendo más allá de los cinco años sin un trasplante, o HLHS grave, lo que significa que fallecieron o requirieron un trasplante de corazón en su primer año de vida.

Xu reprogramó las células de la piel del paciente en las llamadas células madre pluripotentes inducidas, que pueden convertirse en cualquier tipo de célul a. A continuación, agregó una mezcla de factores de crecimiento y nutrientes que hacen que las células madre se conviertan en células del corazón.

Al observar las células del corazón bajo un microscopio, los investigadores notaron claras diferencias entre las células de diferentes grupos de pacientes. Así como un corazón vivo se comprime y libera para bombear sangre, también lo hacen las células del corazón en un plato, incluso sin sangre para circular. Las células de pacientes con HLHS más leve se veían y se comportaban de manera similar a las de personas sanas, pulsando de forma rápida y constante.

Sin embargo, las células del grupo grave latían de una manera más lánguida, recordando a lo que los médicos ven en los corazones de muchos pacientes vivos con HLHS.

En un análisis más profundo, los investigadores encontraron que las células del corazón de ambos grupos de pacientes tenían mitocondrias defectuosas, los centros generadores de energía, pero esta disfunción era peor en el grupo grave. Las células cardíacas de pacientes con HLHS grave tampoco lograron reunir las defensas naturales contra el estrés causado por el defecto mitocondrial.

Habiendo identificado lo que estaba mal a nivel celular probaron algunas terapias y descubrieron que el sildenafilo, comúnmente conocido como Viagra, y TUDCA rescataron el defecto mitocondrial en las células del corazón de pacientes con enfermedad grave.

Xu explicó que si el corazón es un automóvil, la mitocondria es como un motor. Así cree que el sildenafilo es una especie de aceite de motor que " lubrica " la función mitocondrial y evita que se sobrecaliente. TUDCA, por otro lado, es como un refrigerante, que también protege el motor del sobrecalentamiento.

Cualquiera de estos medicamentos puede reducir el estrés causado por mitocondrias defectuosas, ayudando a las células cardíacas de pacientes graves a lograr lo que los pacientes con HLHS más leve logran naturalmente.

« Elegimos estos medicamentos porque sabemos que son seguros y ya están aprobados en la clínica para otras condiciones », agrega Lo. «Esto significa que llevará menos tiempo llevar los tratamientos a los pacientes en comparación con el desarrollo de medicamentos completamente nuevos».

Para los pacientes con HLHS, esto podría significar el desarrollo de nuevas terapias, que no dependan del trasplante de corazón.

Los hallazgos también podrían conducir al desarrollo de pruebas que prioricen a los pacientes para un trasplante de corazón temprano.

«Debido a que el defecto está a nivel celular, un simple análisis de sangre podría detectar mitocondrias defectuosas, lo que permitiría la identificación temprana de los pacientes más vulnerables a la insuficiencia cardíaca», señala Lo.