CTL019: el primer tratamiento ‘a la carta’ para la leucemia

Este revolucionario tratamiento, CTL019, ha sido desarrollado en la Universidad de Pensilvania (EE.UU.) y se basa en las propias células T de cada paciente, que se obtienen a través de un procedimiento similar a la diálisis. A continuación, se reprograman las células para que tengan la capacidad de ‘cazar’ y destruir las células tumorales una vez que se trasfunden al paciente . Para ello, se desactiva el sistema inmune del enfermo y se trasplantan las nuevas células diseñadas que contienen una proteína similar a anticuerpo llamada receptor de antígeno quimérico (CAR) que está diseñado para dirigirse a la proteína CD19 que se localiza sobre la superficie de las células B.

En 2014 la FDA dio a esta terapia genética el estatus de 'avance terapéutico'. «Es un hito», comenta a ABC José Juan Rifón, de la Clínica Universidad de Navarra (CUN). Y no será el único, añade, porque se investiga en otros tipos de linfocitos, receptores y enfermedades (linfomas, mieloma , etc.) en los que en un futuro muy lejano podría haber «terapia a la carta», para un seleccionado grupo de pacientes.

Entre el 80 y el 90% de los niños con LLA se curan con quimioterapia intensa o trasplante de médula ósea, pero hay muy pocas opciones para los pacientes restantes. Los expertos recomiendan que la FDA aprueba la terapia CTL019 para niños ya adolescentes que no responden al tratamiento y adultos menores de 25 años. En España se calcula que cada año se diagnostica unos 600 casos de LLA. «Es una oportunidad de un tratamiento muy prometedor para los pacientes que no responden a los tratamientos actuales», asegura Pere Barba Suñol, del Hospital Valle de Hebrón y miembro de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH). «No hay que olvidar –añade- que la LLA es el cáncer más frecuente en niños».

La recomendación para su aprobación en EE.UU. es desde luego una buena noticia, pero con matices. Explica Rifón, que esta terapia « única » sólo estará indicada en «pacientes y situaciones» muy concretas. Además, está el tema de las complicaciones a largo plazo, «de las que todavía no tenemos mucha información», apunta Barba Suñol. Y tampoco estaría indicada en adultos, que tienen una peor respuesta a las terapias actuales y donde hay «una mayor necesidad de nuevos tratamientos», indica Rifón. Y queda el tema económico. «Se trata de un tratamiento muy costoso», coinciden los dos expertos. Si la FDA lo aprueba, las terapias CAR-T podrían costar hasta 500.000$.

¿ Y los pacientes españoles ? Los tiempos de aprobación de medicamentos en Europa son más lentos que en EE.UU. Si finalmente se aprueba este año, en Europa podría estar a finales de 2019, y luego cada país seguiría sus procedimientos, que incluyen la negociación del precio con el laboratorio que posee la patente.

«Los pacientes españoles que lo necesiten podría acceder a él a través de un ensayo clínico o mediante uso compasivo», explica el especialista de la CUN. De momento el Hospital San Juan de Deu de Barcelona ha participado en un ensayo clínico con estas terapias pero Rifón espera que en los próximos años habrá más ensayos y mayor posibilidad de incluir paciente, aunque siempre en hospitales con una gran experiencia en trasplantes y en terapia celular.

En cualquier caso los resultados de la terapia son muy prometedores. La joven Emily Whitehead , hoy de 12 años, fue la primera niña en recibir esta terapia genética en 2012, en un hospital de Pensilvania, cuando tenía seis años. La niña acompañó ayer a los expertos el miércoles en la presentación de las conclusiones a la FDA.