La urgencia de nuevas terapias

Más de 100.000 norteamericanos y millones de africanos padecen esta enfermedad, por la producción de una hemoglobina mutada en un aminoácido, lo que altera su capacidad de captación y transporte de oxígeno. Los glóbulos rojos tienden agregarse causando la oclusión de vasos sanguíneos lo que además produce anemia y dolor intenso. Un trastorno tan grave cuenta con muy pocos tratamientos y solamente paliativos . El citado Voxelotor, se adhiere a la hemoglobina mutante mejorando su afinidad por el oxígeno, aliviando la enfermedad previniendo la eventual destrucción de glóbulos rojos.

Para algunos el plan de aprobación FDA de este fármaco –de eficacia demostrada en pruebas de laboratorio- adolece de una mayor exigencia que pruebe su eficacia clínica así como que muestre que los efectos secundarios son asumibles. Para otros, sin embargo, los datos son suficientes para que en plazo breve se apruebe su uso, tan necesario en el manejo de una entidad clínica muy grave, lo que podría traer notables beneficios. El desarrollo farmacéutico actual, con la amplia variedad de posibilidades que ofrece el progreso del conocimiento biomédico, se constriñe por el cuello de botella que implica la etapa de experimentación clínica en humanos. Que también es la más larga y costosa, lo que encarece el coste de los nuevos tratamientos. El reto es emplear todos los recursos biomédicos para una experimentación clínica que reduzca tiempos y número de enfermos.