Un panel de expertos en EE.UU. recomienda el tratamiento con lecanemab contra el alzhéimer

La decisión de avalar el medicamento por parte del comité de seguridad y famacología de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) supone un enorme espaldarazo para la aprobación final de lecanemab, que es el primer fármaco en décadas que ha mostrado algún efecto, aunque modesto, contra el avance de una enfermedad neurológica que afecta a 50 millones de personas en todo el mundo.

Es probable que la aprobación regular de la Administración de Alimentos y Medicamentos (una decisión que se espera para el 6 de julio) sufrague el pago de Medicare (el programa federal de seguro médico para personas de 65 años o más) para el tratamiento. Esa aprobación también convertiría a lecanemab en el primer fármaco modificador de la enfermedad que logra el hito regulatorio. Los tratamientos actuales solo abordan los síntomas, pero no cambian el curso de la enfermedad, que afecta a 6 millones de estadounidenses, según la Asociación norteamericana de Alzheimer.

El fármaco que desarrollan las compañías farmacéuticas Biogen y Eisai presentaron, en noviembre de 2022, los resultados del tratamiento y obtuvieron la aprobación acelerada de la FDA en enero en función de su capacidad para eliminar las placas amiloides pegajosas del cerebro, no exento de polémica. El panel consideró el viernes el ensayo de Eisai diseñado para mostrar que el fármaco benefició a los pacientes.

Ese estudio, publicado en noviembre, mostró que el fármaco desaceleró el deterioro cognitivo en un 27 % en pacientes con alzhéimer temprano, pero también se asoció con algunos efectos secundarios graves para algunos pacientes, como inflamación cerebral y sangrado o microhemorragias.

«Creo que el beneficio frente al riesgo es beneficioso, aceptable y está en consonancia con esta clase de terapia, especialmente teniendo en cuenta la carga de la enfermedad y la naturaleza progresiva de la enfermedad», dijo la doctora Tanya Simuni, miembro del panel, profesora de Neurología en la Universidad Northwestern.

«En general, demostró claramente que este es un tratamiento eficaz en la población tal como se definió», dijo por su parte el doctor Robert Alexander, presidente del comité y experto en alzhéimer del Instituto Banner. Agregó que pensaba que el estudio «demostraba claramente un beneficio clínico», y calificó los resultados de «sólidos».

En España, el equipo de Ace (Alzheimer Center Barcelona) ha participado en este ensayo clínico del fármaco, incluyendo al 20% de los pacientes que participaron en España. Por ello, la directora médica se felicita: “Hoy es un gran día para la comunidad Alzheimer. La aprobación de lecanemab es un avance importante que marca el inicio de una nueva etapa: por fin podremos ofrecer a nuestros pacientes una solución para frenar el deterioro. Nuestra participación en los ensayos clínicos nos consolida para la prescripción y administración de lecanemab en personas con deterioro cognitivo leve o alzhéimer en fase leve. Con esta aprobación, recogemos los frutos de muchos años de investigación y creemos que esta es sólo la punta del iceberg: en un futuro cercano, irán llegando nuevos fármacos para tratar el Alzheimer”, afirma la doctora Mercè Boada, neuróloga y directora médica de Ace Alzheimer Center Barcelona.

La FDA también ha solicitado al panel de expertos que evaluara los efectos secundarios del medicamento en ciertas poblaciones de pacientes. Estos incluyeron a pacientes que toman medicamentos para prevenir los coágulos de sangre, aquellos que tienen una variante genética llamada APOE4 que aumenta el riesgo de alzhéimer, y aquellos con una condición rara llamada angiopatía amiloide cerebral (CAA, por sus siglas en inglés), en la cual se acumula la proteína amiloide a la que se dirige el medicamento en las paredes de las arterias del cerebro y puede causar sangrado.

Los miembros del panel concluyeron que, en general, los riesgos para aquellos pacientes con dos copias del gen APOE4 estaban equilibrados por los beneficios del fármaco. El comité ha recomendado hacer una prueba genética a los pacientes antes de que tomen el fármaco para determinar si tienen esa mutación.

Algunos asesores de la FDA en el panel expresaron su preocupación por administrar lecanemab a pacientes que toman anticoagulantes. Otros defendieron que a los pacientes se les debe dar la opción siempre que sean conscientes de los riesgos. El panel también destacó que no recomendaría excluir a los pacientes con CAA, que puede ser difícil de diagnosticar, de tomar el medicamento. Sugirió limitar el uso de lecanemab en pacientes con los casos más graves de la afección, llamada inflamación relacionada con la angiopatía amiloide cerebral, debido al mayor riesgo de hemorragia cerebral.

La agencia federal que administra Medicare ha dicho que pagará el tratamiento si los médicos participan en una base de datos de la agencia de salud, pero aún no ha publicado los detalles de su plan. En Estados Unidos, ya se hacen pronósticos en caso de aprobarse el medicamento y se calcula que las ventas de lecanemab superarán los mil millones de dólares en 2026 y alcanzarán los 5,7 mil millones de dólares para 2030. La directora ejecutiva de la Asociación de Alzhéimer, Joanne Pike, instó en un comunicado a aprobar y ampliar el acceso de los pacientes «sin barreras».

«Estamos totalmente de acuerdo con el Comité Asesor de la FDA en que lecanemab proporciona un beneficio clínico y que este beneficio supera los riesgos», señaló Pike.

“Sabemos que la enfermedad empieza antes de que aparezcan los primeros síntomas y que, cuando llegan, la neurodegeneración está bastante avanzada. Por esta razón, desde Ace Alzheimer Center destacamos la importancia de seguir impulsando protocolos de detección precoz a fin de diagnosticar cuanto antes la enfermedad y empezar a tratarla en sus fases iniciales. Este es el otro gran reto que tenemos para conseguir que un día el Alzheimer sea historia”, concluye, por su parte, la doctora Boada.