Ensayos clínicos, la pieza clave en el proceso de I+D de los nuevos medicamentos

Un ensayo clínico consiste en valorar un medicamento en seres humanos para evaluar su seguridad y eficacia. Cuando se compara un medicamento experimental con un medicamento ya aprobado y utilizado en la práctica habitual permite conocer si el nuevo fármacon es más beneficioso que al medicamento ya existente.

Una vez superada la fase de investigación preclínica, en el laborarorio y en animales, se diseñan el ensayo clínico ya que los realizados en animales no pueden ser suficientes para determinar sin dudas que un fármaco determinado tendrá las características deseadas de eficacia y seguridad en poblaciones humanas.

Una vez que se ha identificado y validado la diana terapéutica e identificado y validado el compuesto líder se inician los ensayos preclínicos, cuya función es confirmar que será seguro en su administración en humanos. Esta fase incluye:

1. Ensayos organismos vivos (in vivo) y en células o tejidos (in vitro)

2. Formulación del medicamento para uso en pruebas clínicas (CMC)

3. Estudios sobre farmacología y toxicología.

Los resultados de estos ensayos deben suministrarse a las agencias reguladoras correspondientes (AEMPS en España, EMA en Europa, FDA en USA) con el fin de obtener el permiso para empezar las fases de ensayos clínicos en humanos.

Por esta razón, antes de su posible aprobación, un fármaco debe ser probado en seres humanos, a través de una metodología que distingue tres fases, considerando el estudio y seguimiento de un fármaco después de su comercialización como una cuarta fase.

El primer paso es el diseño del estudio mediante la elaboración de un protocolo, en el que se describe todo el proceso que se va a seguir. A continuación se tiene que aprobar el ensayo: organismos oficiales, autoridades sanitarias y comités éticos, y un comite de investigadores deberán certificar que cumple la normativa y que es seguro y ético para el paciente

Incluye los primeros estudios que se realizan en seres humanos, pretenden demostrar la seguridad del compuesto y orientar hacia la pauta de administración más adecuada para estudios posteriores. Se trata de estudios de farmacología humana. Suelen realizarse en unidades de farmacología clínica utilizando alrededor de 20 a 100 sujetos por ensayo (voluntarios sanos y/o pacientes).

Tiene como objetivo proporcionar información preliminar sobre la eficacia del producto y establecer la relación dosis-respuesta; son estudios terapéuticos exploratorios. Se realizan con un número limitado (100 a 300) de pacientes. Uno de los principales objetivos de este tipo de ensayos es determinar el rango de dosificación apropiado.

Estos ensayos evalúan la eficacia y seguridad del tratamiento experimental en las condiciones de uso habituales y con respecto a las alternativas terapéuticas disponibles para la indicación estudiada. Se trata de estudios terapéuticos de confirmación. Se realizan en número elevado de pacientes (más de 1000) y suelen durar de 3 a 6 años.

Solicitud para la comercialización de un nuevo medicamento. Se remite a las agencias reguladoras competentes. Contiene la información detallada recopilada a lo largo de todo el proceso de desarrollo. Debe presentar evidencia de que el nuevo fármaco tendrá el efecto deseado. Puede llegar a tener más de 120.000 páginas.

Los Ensayos clínicos Fase IV Post autorización se realizan después de la comercialización del fármaco para estudiar condiciones de uso distintas de las autorizadas, como nuevas indicaciones. También se llevan a cabo estudios después de la comercialización del fármaco para estudiar la efectividad y seguridad en la utilización clínica diaria y otras cuestiones sobre el uso de fármacos en condiciones reales de práctica clínica (farmacovigilancia, farmacoeconomía, etc.).