Un tratamiento de estimulación revierte por primera vez la atrofia muscular espinal en tres pacientes

Esto ha producido importantes mejoras motoras en los pacientes, según explica a ABC Salud Genis Prat Ortega, de la Universidad de Pittsburg (EE.UU.). Por ejemplo, «hemos visto cómo los participantes en cuatro semanas han aumentado hasta un 180% la fuerza en sus piernas; pueden andar mucho mejor, con pasos más altos, largos y rápidos. Y, además, se ha observado una importante mejoría en la fatiga, nuestras participantes podían andar una distancia más larga antes de fatigarse».

El estudio es el primero en demostrar que se puede diseñar una neurotecnología para revertir la degeneración de los circuitos neuronales y rescatar la función celular en una enfermedad neurodegenerativa humana.

Noticia Relacionada

Un marcapasos inteligente controla los síntomas del párkinson de día y de noche

Rafael Ibarra

La AME es una enfermedad producida por la falta de un gen (Survival Motoneuron 1 (SMN1) ) que transcribe una proteína llamada SMN. Las terapias actuales, señala Prat Ortega, líder de la investigación que se publica en 'Nature Medicine', consisten en potenciar la producción de esta proteína SMN.

«Pero nuestra terapia actúa de forma totalmente diferente. Nosotros estimulamos las fibras sensoriales para corregir una disminución de la actividad eléctrica producida por la AME en esas fibras. Por lo tanto, la estimulación es totalmente compatible con las terapias existentes y esperamos que puedan trabajar sinérgicamente para mejorar la calidad de vida de las personas con AME. Podríamos decir que las terapias actuales han conseguido frenar la progresión de la enfermedad, la estimulación podría ayudar a reconstruir los circuitos neuronales para mejorar la función motora».

En experimentos con ratones modificados genéticamente para desarrollar Atrofia Muscular Espinal (AME), George Z Mentis y su equipo en la Universidad de Columbia (New York) demostraron que las motoneuronas de los animales con AME no funcionan correctamente. «Esta disfunción se debe a que no reciben suficiente actividad sináptica (eléctrica) desde las fibras sensoriales que trasladan información sensorial desde los músculos», señala.

La nueva terapia, que implica la estimulación eléctrica de los nervios espinales sensoriales, puede reactivar gradualmente las neuronas motoras funcionalmente silenciosas en la médula espinal y mejorar la fuerza muscular de las piernas y la capacidad de caminar en adultos con AME. «Por la posición de los implantes epidurales que usamos, podemos justamente activar estas fibras sensoriales. Por lo tanto, podemos corregir la disminución de actividad eléctrica que produce la AME y así revertir la disfunción de las motoneuronas», asegura Prat Ortega.

«Para contrarrestar la neurodegeneración, necesitamos dos cosas: detener la muerte neuronal y restaurar la función de las neuronas supervivientes», afirma el coautor Marco Capogrosso, «En este estudio propusimos un enfoque para tratar la causa raíz de la disfunción neuronal, complementando los tratamientos neuroprotectores existentes con un nuevo enfoque que revierte la disfunción de las células nerviosas».

El estudio se llevó a cabo como parte de un ensayo clínico piloto en el que participaron tres adultos con formas más leves de AME (AME tipo 3 o 4). Durante un período de 29 días, a los participantes se les implantaron dos electrodos de estimulación de la médula espinal (SCS) que se colocaron en la región lumbar a cada lado de la médula espinal, dirigiendo la estimulación exclusivamente a las raíces nerviosas sensoriales. Las sesiones de prueba duraron cuatro horas cada una y se realizaron cinco veces por semana durante un total de 19 sesiones, hasta que se les extirpó el dispositivo de estimulación.

Después de confirmar que la estimulación funcionó como se esperaba y activó las neuronas motoras espinales, los investigadores realizaron una serie de pruebas para medir la fuerza y la fatiga muscular, los cambios en la marcha, el rango de movimiento y la distancia recorrida, así como la función de las neuronas motoras.

«Como la AME es una enfermedad progresiva, los pacientes no esperan mejorar con el paso del tiempo, pero eso no es lo que vimos en nuestro estudio. Durante las cuatro semanas de tratamiento, los participantes de nuestro estudio mejoraron en varios resultados clínicos y en las actividades de la vida diaria. Por ejemplo, hacia el final del estudio, un paciente informó que podía caminar desde su casa hasta el laboratorio sin cansarse», dijo la coautora del estudio, Elvira Pirondini.

«Nosotros hemos mostrado por primera vez que una terapia de neuroestimulación puede revertir procesos neurodegenerativos», destaca Prat Ortega. En su opinión, la investigación abre la puerta a que la neuroestimulación con implantes epidurales o usando otra tecnología se pueda usar en otras enfermedades neurodegenerativas si somos capaces de identificar qué circuitos neuronales tenemos que estimular.

Para coautor del estudio, Robert Friedlander, los resultados sugieren que este enfoque de neuroestimulación podría aplicarse ampliamente para tratar otras enfermedades neurodegenerativas más allá de la AME, «como la ELA o la enfermedad de Huntington, siempre que se identifiquen las células diana adecuadas en el curso de futuras investigaciones».

De momento se va a iniciar un estudio clínico de larga duración con un sistema implantable permanentemente para estudiar el efecto a largo plazo, tanto en las extremidades inferiores como en las superiores.