Fibrosis quística: en busca de un tratamiento

La fibrosis quística es una de las enfermedades crónicas hereditarias con mayor incidencia ya que, aunque está dentro de las consideradas raras o poco frecuentes, afecta a casi una de cada 10.000 personas . Su origen es una mutación que afecta a una proteína encargada del transporte de aniones como cloruro y bicarbonato a nivel celular lo que afecta a diversos órganos como pulmones, páncreas, hígado e intestino donde provoca la acumulación de moco.

Se trata de una enfermedad potencialmente mortal cuya media de supervivencia estimada a nivel mundial es de 35 años ya que los enfermos suelen fallecer por complicaciones respiratorias relacionadas con infecciones pulmonares de origen bacteriano.

Actualmente no existe cura para esta enfermedad, solo tratamientos paliativos que permiten afrontar los síntomas y alargar la esperanza de vida. Esta medicación que, además, solo es válida para quienes padecen una de las mutaciones que provoca la enfermedad, supone un gasto de hasta 6.241 millones de euros anuales al conjunto de la Unión Europea.

La esperanza para estos enfermos está ahora puesta en la Universidad de Burgos y el proyecto europeo que coordina Roberto Quesada, profesor del departamento de Química . En los próximos años buscarán «nuevos enfoques terapéuticos» para el tratamiento de la fibrosis quística basados en moléculas pequeñas transportadoras de aniones. Quesada explica que el objetivo es intentar sintetizar moléculas capaces de suplir las funciones de la proteína cuya mutación provoca un mal funcionamiento y origina esta enfermedad genética.

Si se confirma la viabilidad de este tratamiento, sería el primero en luchar directamente contra la fibrosis quística y, además, a diferencia de los métodos paliativos existentes hasta ahora, podría aplicarse a todos los pacientes, independientemente de la mutación concreta que sufran.

Quesada reconoce que se trata de un proceso «ambicioso», pero destaca que se cuenta con los elementos necesarios para llevarlo a cabo: financiación de la Unión Europea dentro del programa Horizonte 2020 de apoyo a la I+D+I , la colaboración de diversos centros de investigación y la implicación de las empresas farmacéuticas que, si es viable, podrán desarrollar después este tratamiento.

Este investigador recuerda que lo habitual es que desde el momento en que se empieza a trabajar en un nuevo medicamento o tratamiento en el laboratorio hasta que se pueda generalizar su uso por los afectados puedan pasar hasta diez años, porque, además de la investigación preliminar se requieren otras pruebas y ensayos clínicos antes de obtener la autorización.

En todo caso, Quesada destaca que lo importante es «empezar a caminar» y el proyecto ya es una realidad y «está en marcha». Este mes de enero tenía lugar en Burgos la denominada «reunión de lanzamiento» tras la aprobación por parte de la Comisión Europea que eligió esta investigación entre 420 propuestas de toda Europa. De ellas se seleccionaron únicamente 10 y ésta es la única que está coordinada por una entidad española.

Con esta investigación de la viabilidad de un nuevo tratamiento para la fibrosis quística, son ya diez los proyectos europeos en los que participa actualmente la Universidad de Burgos, cuatro de ellos como socio coordinador. A partir de esa reunión inicial, comienza de modo inmediato la investigación en los laboratorios y, si todo va según lo previsto, podrán presentarse las conclusiones a finales de 2018. Si se consigue que el tratamiento sea viable, después será necesario realizar el resto de pruebas y ensayos clínicos. Roberto Quesada se muestra «ilusionado» por el trabajo que tienen por delante y confía en que, en una década, pueda convertirse en un tratamiento para las personas afectadas por fibrosis quística.