Reino Unido da luz verde a una terapia de edición genética para tratar dos trastornos sanguíneos

Ambas condiciones pueden ser fatales, y según datos del gobierno, alrededor de 15.000 personas en el Reino Unido, casi todas de ascendencia africana o caribeña, padecen la enfermedad de células falciformes; mientras que alrededor de mil personas, principalmente de origen mediterráneo, del sudeste asiático y de Medio Oriente, padecen beta talasemia.

La mayoría de estos pacientes necesitan transfusiones de sangre periódicas para tratar la anemia y algunos incluso acaban necesitando en algún momento un trasplante de médula ósea, algo que no será necesario si este medicamento, que funciona mediante la edición de genes que utiliza las «tijeras genéticas», conocidas como CRISPR, por las que sus creadoras, Emmanuelle Charpentier y Jennifer A. Doudna, ganaron el premio Nobel de química en el 2020, consigue curar estas dolencias. Ambas afecciones genéticas y hereditarias están causadas por errores en los genes de la hemoglobina, una proteína que permite a los glóbulos rojos transportar oxígeno por todo el cuerpo.

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ABC / Agencias

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«Casgevy está diseñado para funcionar editando el gen defectuoso en las células madre de la médula ósea de un paciente para que el cuerpo produzca hemoglobina funcional», explicaron desde la MHRA. «Para hacer esto, se extraen células madre de la médula ósea, se editan en un laboratorio y luego se insertan nuevamente en el paciente, después de lo cual los resultados tienen el potencial de durar toda la vida». «Durante ese proceso, el personal del laboratorio utiliza las «tijeras genéticas» para editar o cortar el ADN de las células de la médula ósea del paciente, antes de que las células tratadas se vuelvan a colocar mediante infusión», puntualizaron. Según el regulador, los pacientes podrían necesitar pasar al menos un mes en el hospital mientras las células tratadas «se instalan en la médula ósea y comienzan a producir glóbulos rojos con la forma estable de hemoglobina».

La Sociedad de Células Falciformes calificó la decisión del regulador como un «momento histórico» que «le ofrece esperanza y optimismo», a una comunidad de pacientes que luchan contra una afección que cursa con «anemia crónica, episodios recurrentes de dolor intenso que requieren hospitalización, daño orgánico, un riesgo elevado de accidente cerebrovascular y mortalidad prematura».

Los datos disponibles son esperanzadores. En un ensayo clínico de Casgevy para la anemia de células falciformes, 28 de los 29 pacientes no experimentaron episodios de dolor intenso durante al menos un año después, y cuando el tratamiento se utilizó para personas con beta talasemia, 39 de los 42 participantes del ensayo no necesitaron una transfusión de glóbulos rojos durante al menos 12 meses.

La comunidad médica también aplaudió este avance. La doctora Sara Trompeter, hematóloga del University College Hospital de Londres y experta en anemia de células falciformes, consideró que «si bien los tratamientos curativos pueden no ser adecuados para todos, la terapia genética ofrece una posibilidad real de curación para aquellos que no son elegibles para trasplantes de médula ósea». Por eso, dijo «estamos encantados de que haya sido aprobado por la MHRA» para ser utilizado en el NHS, el servicio nacional de salud.