La desesperación por acceder a una terapia contra el cáncer: «Hay quien se va a China»
Oncólogos y enfermos reclaman a Sanidad agilidad para aprobar tratamientos avanzados como el CAR-T que ya se financian en Europa
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Fran Barreto lleva casi cinco años esperando su oportunidad. En 2019 le diagnosticaron un linfoma folicular, el segundo tumor hematológico más frecuente en España. La mayoría de los pacientes tienen un buen pronóstico tras el diagnóstico, pero en un 30 por ciento de ... los casos el tumor se resiste y es inmune a los tratamientos convencionales.
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El linfoma de Fran cayó en el lado malo de la estadística. Desde su diagnóstico, ha pasado por sesiones de quimioterapia clásica que le dejan baldado, un autotrasplante de médula, radioterapia, fármacos biológicos dirigidos... Y al final el resultado siempre es el mismo: el cáncer siempre vuelve. Para casos como el suyo y otros cánceres de la sangre como la leucemia queda aún un último cartucho. Esa tabla de salvación se llama terapia CAR-T y está consiguiendo remisiones completas en un porcentaje importante de enfermos con leucemias y linfomas que no responden a ninguna terapia. La desventaja es su precio, unos 400.00 euros por paciente.
Medicamento personalizado
La terapia CAR-T es mucho más que un medicamento, es un tratamiento personalizado para cada enfermo y por eso es tan costoso. El proceso comienza extrayendo los linfocitos T de la sangre del paciente que son los responsables de coordinar la defensa del sistema inmune del organismo. Después se envían a un laboratorio especializado para modificarlos y preparar estas células en un arma contra el cáncer, preparadas para dar caza a las células cancerosas. Por último, se transfunden de nuevo al organismo.
Fran está cansado de oír la misma frase de sus médicos: «Te iría perfecto. Hay un 80% de posibilidades de que el cáncer remita, pero tenemos las manos atadas», cuenta a ABC. La Agencia Europea del Medicamento aprobó en junio de 2022 la indicación para el linfoma folicular. Está ya al alcance de pacientes en Francia, Alemania, Finlandia, Grecia, Austria, República Checa o Suiza. En España la Agencia del Medicamento aún no le ha dado luz verde. Está autorizado por otros linfomas y leucemias, aunque no para este tipo concreto.
A los enfermos les quedan dos opciones: o participar en una investigación o ensayo clínico si reúnen los requisitos, o financiarse el tratamiento en un centro privado si su bolsillo se lo puede permitir. Barreto, de 46 años, reconoce que se lo ha pensado. «Creo que es lo único que me puede salvar la vida, pero no me parece justo tener que pagarlo. ¿Por qué tengo que ser un paciente de segunda y no puedo acceder al mejor tratamiento existente?».
Él ha preferido esperar a que el Ministerio de Sanidad español decida financiarlo. Y en el entretanto se ha convertido en la cara visible de los enfermos con linfoma que denuncian esta inequidad. Lo hace a través de los medios de comunicación y también con quejas a instituciones como el Defensor del Pueblo a la que le ha pedido amparo.
Así funciona la terapia CAR-T
La terapia CAR-T individualizada usa el sistema inmune del paciente para luchar contra ciertos tipos de cáncer
1. Leucoféresis
1
Se extraen los glóbulos blancos de un paciente, incluyendo las células T, mediante un sistema
de filtración de sangre especializado (leucaféresis). Después las células T se criopreservan y se envían
a un laboratoria para reprogramarlas
2. Células reprogramadas
Utilizando un virus inactivo (vector viral), las células T se codifican genéticamente para reconocer las células cancerígenas y otras células que expresan un antígeno específico
2
Vector viral
Células T
Célula CAR-T
3
3. Expansión
4
Las células CAR-T creadas
se someten a expansión
4. Comprobación de calidad
Antes de la liberación y el envío de las células
CAR-T de nuevo al paciente se realizan pruebas
de calidad exhaustivas
5
6
5. Quimioterapia
La quimioterapia se administra
al paciente para reducir el nivel de glóbulos
blancos y ayudar al organismo a aceptar
las células CAR-T reprogramadas
6. Infusión de células
Se administran células CAR-T reprogramadas
en la sangre del paciente.
Células
cancerígenas
7
Células CAR-T
7. Muerte celular
Dentro del cuerpo del paciente, las células CAR-T son capaces de reconocer las células cancerígenas del paciente y otras células que expresan
un antígeno específico y unirse a ellas,
iniciando así la muerte celular directa
Las células CAR-T se unen
a las células cancerígenas
y comienza su muerte
Fuente: Elaboración propia / ABC
Así funciona
la terapia CAR-T
La terapia CAR-T individualizada
usa el sistema inmune del paciente para luchar contra ciertos tipos de cáncer
1
1. Leucoféresis
Se extraen los glóbulos blancos de un paciente, incluyendo las células T, mediante un sistema de filtración de sangre especializado (leucaféresis). Después las células T se criopreservan y se envían
a un laboratoria para reprogramarlas
2
Células T
2. Células reprogramadas
Vector viral
Célula CAR-T
Utilizando un virus inactivo (vector viral), las células T se codifican genéticamente para reconocer las células cancerígenas y otras células que expresan un antígeno específico
3
4
3. Expansión
Las células
CAR-T creadas
se someten a expansión
4. Comprobación
de calidad
Antes de la liberación
y el envío de lascélulas
CAR-T de nuevo al paciente se realizan pruebas de calidad exhaustivas
5
6
5. Quimioterapia
La quimioterapia se administra al paciente para
reducir el nivel de glóbulos blancos y ayudar al
organismo a aceptarlas células CAR-T
reprogramadas
6. Infusión de células
Se administran células CAR-T reprogramadas
en la sangre del paciente.
7. Muerte celular
Células
cancerígenas
7
Células CAR-T
Las células CAR-T se unen
a las células cancerígenas
y comienza su muerte
Dentro del cuerpo del paciente, las células CAR-T
son capaces de reconocer las células cancerígenas del paciente y otras células que expresan un
antígeno específico y unirse a ellas, iniciando
así la muerte celular directa
Fuente: Elaboración propia / ABC
Otros en su misma situación no esperan. El hematólogo Raúl Córdoba Mascuñano, coordinador de la Unidad de Linfomas de la Fundación Jiménez Díaz de Madrid, recuerda cómo una paciente suya con un linfoma difuso de células grandes optó por viajar a China para tratarse con esta terapia. En el gigante asiático cuentan con un desarrollo potente en la realización de estos tratamientos personalizados. Allí los precios son bastante menos elevados que en Estados Unidos o Europa. «Le costó 60.000 euros, un precio asequible frente a casi el millón de euros que puede costar todo el proceso privado en España, si se añade el precio del ingreso hospitalario y el coste de posibles complicaciones que puedan surgir. Entiendo su decisión. Es difícil saber que existe algo con lo que puedes tener una oportunidad y no hacer nada si te lo puedes permitir».
Córdoba, miembro de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia, también se frustra: «El retraso de financiación para unos tratamientos que funcionan es inadmisible. Estamos jugando en segunda división. Alemania aprobó la indicación al día siguiente de que lo autorizara la Agencia Europea del Medicamento», lamenta.
Con cuentagotas
España va dando pasos pequeños para su financiación. Hasta hace unas semanas, solo había financiado dos CART desarrolladas por farmacéuticas: Kymriah (Novartis) y Yescarta (Gilead). En 2021 se sumó una CART pública, desarrollada en el Hospital Clínic de Barcelona para leucemia linfoblástica aguda. Y, recientemente, ha autorizado dos nuevas terapias CAR-T tras años en blanco sin dar luz verde. Se trata de Tecartus y Abecma. El primero, desarrollado por la farmacéutica Gilead, está indicado para linfoma de células del manto después de dos o más líneas de tratamiento que no hayan funcionado. Abecma (Bristol Myers Squibb) está indicado para pacientes con mieloma múltiple que hayan recibido previamente tres tratamientos. Solo tras tres fracasos previos se puede optar a él.
Ninguna de las aprobaciones beneficia a pacientes como Fran Barreto que deberán seguir esperando, pese a su desesperación y a la de sus médicos. «Nos niegan su tratamiento continuamente. Le hemos incluido en un ensayo clínico, pero con la mala suerte de que le tocó el otro tratamiento estándar con el que se comparaba», recuerda su hematólogo Joaquín Martínez, del Hospital 12 de Octubre de Madrid.
Martínez cree que se ha instaurado un sistema de control «muy burocratizado» que retrasa el acceso a los tratamientos. «Se están haciendo muchos menos casos de los que se pensaba al principio», asegura.
Desde la Sociedad Española de Hematología no solo se pide la financiación de las CAR-T para más tipos de tumores, sino su utilización precoz. «Dar más quimioterapia tras una recaída no tiene sentido. No sabemos si curará a los enfermos por completo, pero se está consiguiendo un buen porcentaje de remisiones completas en enfermedades incurables», insiste Raúl Córdoba.
Fran Barreto: «¿Por qué tengo que ser un paciente de segunda y no acceder al mejor tratamiento existente?»
Si se financiaran las indicaciones que ya recomienda Europa, entre 500 y unos 1.000 pacientes, podrían beneficiarse de esta terapia avanzada. No son muchos pacientes y aunque el tratamiento es caro, el Gobierno ha llegado a un acuerdo de riesgo compartido con las farmacéuticas para financiar el fármaco en función de los resultados. Además, impulsa la creación de un CAR-T académico que eliminaría la dependencia de los laboratorios farmacéuticos y reduciría costes. La manipulación de las células de los enfermos se haría en centros públicos, aunque este proyecto aún necesita tiempo, el tiempo que no tienen los enfermos actuales.
Muertes por espera
El grupo Español de Pacientes con Cáncer envió a principios de diciembre a la ministra de Sanidad, Mónica García, una carta con forma de esquela: «In memoriam de todos los pacientes que han muerto esperando la aprobación en España de la terapia CAR-T necesaria para su tratamiento. D.E.P». Fue su presentación a la recién llegada ministra. Esta asociación de enfermos calcula que en los últimos dos años (desde la aprobación europea) han fallecido medio millar de personas sin acceso al medicamento personalizado.
La Fundación CRIS contra el Cáncer, que financia proyectos de investigación oncológica, también ha hecho suya esta causa y se ha sumado al ruego de oncólogos y enfermos para que se apruebe la financiación de nuevas indicaciones de CAR-T. Su última acción fue ascender la cumbre del Kilimanjaro, el punto más alto de África, para llamar la atención del Gobierno de España.
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Un grupo de médicos investigadores y sus pacientes hicieron cumbre a 5.985 metros el pasado 11 de diciembre para recordar su mantra, que el cáncer no entiende de plazos. «No hay tiempo. Los pacientes no pueden esperar, es su vida la que depende de esta decisión y de la voluntad política de poner en marcha su financiación. Que nadie se quede atrás», decía desde la cumbre el hematólogo Joaquín Martínez, uno de los miembros de la expedición.
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