La UE recomienda por primera vez la aprobación de una terapia génica

El Comité de la Agencia Europea del Medicamento que se encarga de productos medicinales para el uso humano (CHMP en inglés) ha anunciado hoy que recomienda a la Comisión Europea que autorice el uso de un producto llamado Glybera (alipogeno tiparvovec) para ser comercializado en la UE y tratar a pacientes que sufren problemas graves de pancreatitis y para los que no funcionan ni siquiera las restricciones dietéticas más estrictas.

La deficiencia de lipasa (LPL) es un trastorno genético muy poco frecuente. Se estima que afecta a no más de una o dos personas por millón y consiste en la incapacidad de producir suficiente cantidad de lipasa , que es la encargada de disgregar las grasas. Hasta ahora, la única terapia consistía en una dieta extremadamente baja en grasas , con menos del 20 por ciento de las necesidades diarias. A causa de ello, los pacientes necesitan con frecuencia tratamiento hospitalario para combatir la pancreatitis.

Glybera es la primera medicina de terapia génica recomendada para ser autorizada en la Unión Europea . El producto tiene la capacidad de sustituir el gen defectuoso con una copia modificada, de manera que ayuda al organismo a recuperar la funcionalidad perdida. Para ello, utiliza como vector asociado un adenovirus que transporta las copias modificadas a las células musculares para transmitir las instrucciones de que produzcan lipasa.

Según un portavoz de la Agencia, basada en Londres, la autorización «significa que las pruebas que se han realizado demuestran que el fármaco no tiene efectos dañinos para los seres humanos y que puede tenerlos beneficiosos », aunque no es una garantía de eficiencia. Queda pendiente todavía la autorización definitiva de la Comisión Europea, que ayer tarde no había recibido todavía el informe de la agencia. Habitualmente, la Comisión suele seguir el criterio de la EMA.

Tomas Salmonson, director del Comité de Productos para Uso Humano, ha dicho que la evaluación de este medicamento «ha sido un proceso muy complejo y se ha basado en el empleo de Glybera en un campo de acción más restringido, centrándose en los pacientes con mayores necesidades terapéuticas, además de los análisis adicionales del Comité de Terapias Avanzadas (CAT) lo que nos ha llevado a la conclusión de que sus ventajas de Glybera son mayores que sus riesgos conocidos».

El análisis de esta nueva terapia ha puesto a prueba los métodos habituales de evaluación de nuevos medicamentos. «Los medios de evaluación de riesgos fueron desafiadas por la extrema rareza de la enfermedad y las incertidumbres de los datos proporcionados», según el doctor Salmonson. Sin embargo, la experiencia de este primer estudio puede abrir las puertas a futuros estudios sobre terapias genéticas.