INGENIERÍA GENÉTICA
Un miniriñón de laboratorio facilita el diseño de nuevos fármacos
El objetivo es utilizar estos organoides de miniriñón para promover enfermedades renales y así poder estudiarlas
Las técnicas de edición de genes o ingeniería genética han permitido fabricar y cultivar miniriñones en el laboratorio. El objetivo, tal y como se describe en « Nature Communications » es utilizar estos organoides de miniriñón para promover enfermedades renales y así poder estudiarlas con el fin de desarrollar nuevas terapias personalizadas.
Los investigadores han trabajado con células madre pluripotentes, capaces de convertirse en cualquier tipo de órgano en el cuerpo. En este caso se utilizó un cóctel químico para que las células madre maduraran en estructuras que se asemejarán a riñones en miniatura. Dichos organoides contienen túbulos, células de filtrado y células de los vasos sanguíneos , y son capaces de transportar productos químicos y de responder a una lesión de forma muy similar a la que la hace los túbulos renales en personas.
Los científicos llevan tiempo creando modelos de enfermedades en los laboratorios que sean más reales que los animales y ya lo hemos logrado, señala Benjamin Freedman, del Hospital Brigham and Women de Boston (EE.UU.). «Responder a esta pregunta era esencial para comprender el potencial de mini-riñones en la regeneración renal clínica y en el descubrimiento de fármacos».
Una vez que se tenía los miniórganos, los investigadores desarrollarlo la enfermedad renal. Para ello utilizaron la técnica de edición de genes CRISPR y generaron dos enfermedades renales muy frecuentes: patología renal poliquística y glomerulonefritis.«De esta forma los organoides desarrollaron las características de estas enfermedades». Las personas con mutaciones en los genes poliquísticos tienen quistes en los túbulos renales. Los expertos vieron que los organoides con mutaciones en Podocalyxin, un gen relacionado con la glomerulonefritis, perdían las conexiones entre las células de filtrado.
« Hemos visto que la mutación de un único gen da lugar a cambios renales asociados con la enfermedad humana , lo que permite entender mejor la enfermedad y sirve de modelo para desarrollar fármacos para el tratamiento de estas enfermedades», afirma Joseph Bonventre, autor principal del estudio y director de Instituto de Células Madre de Harvard.
Ingeniería genética
«Estos mini-riñones ingeniería genética -añade Freedman- nos han enseñado que la enfermedad humana se reduce a componentes simples que se pueden volver a crear en un laboratorio». Y ello, continúa, nos proporciona formas mejores y más rápidas, para realizar «ensayos clínicos en un plato para probar nuevos medicamentos y terapias que podrían funcionar en humanos».
«La técnica de edición genética CRISPR se puede utilizar para corregir las mutaciones de genes y convertirse en una estrategia terapéutica prometedora», explica Freedman. Ahora, comenta, podemos crecer, a demanda, nuevo tejido renal que es 100% inmunocompatible con el propio organismo de una persona.
Y concluye: «Hemos demostrado que estos tejidos pueden imitar los riñones sanos y enfermos, y que los organoides pueden sobrevivir en ratones después de ser trasplantados. La siguiente pregunta es si también pueden realizar las funciones de los riñones después del trasplante».
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