El trasplante de células madre reduce la discapacidad en pacientes con esclerosis

A finales de 2014, un trabajo publicado en « Archives of Neurology » abría la puerta al empleo de esta vía como una opción terapéutica para los pacientes con esclerosis múltiple, aunque algunos investigadores cuestionan tanto la eficacia a largo de la terapia como su seguridad. Este estudio mostraba que una terapia inmunosupresora de altas dosis y seguido de un trasplante con sus propias células madre hematopoyéticas lograba que, tres años después, un pequeño número de pacientes con un tipo determinado de esclerosis múltiple (EM), la esclerosis múltiple con remitente-recurrente, permanecieran libres de recaídas de la enfermedad y con mejoras en su función neurológica.

Ahora el estudio que se publica en « JAMA » muestra que en pacientes con este tipo de esclerosis múltiple (EM), el tratamiento con un trasplante mieloablativo de células madre hematopoyéticas (trasplante con inmunosupresión de baja intensidad de células madre) se asociaba con una mejoría en la discapacidad y en la calidad de vida.

Los resultados de estos estudios son muy importantes porque hay que tener en cuenta que el 50% de las personas con EM son incapaces de continuar con su trabajo a los 10 años del diagnóstico o de caminar a los 25 años. Y porque hasta ahora ninguna terapia aprobada ha demostrado poder revertir significativamente la discapacidad neurológica o mejorar la calidad de vida.

La esclerosis múltiple es un trastorno inmune del sistema nervioso central. El trasplante de células madre autólogo (células de los propios pacientes hematopoyéticas -de la sangre-) se ha probado como una vía de tratamiento que, a diferencia de los medicamentos de base inmunológica estándar, está diseñado para restablecer en lugar de suprimir el sistema inmunológico.

Lo que ha hecho el equipo de Richard K. Burt, de la Escuela de Medicina Feinberg y de la Universidad Northwestern (EE.UU.) ha sido analizar si este tipo de trasplante se relacionaba con una mejoría en la discapacidad neurológica en 123 pacientes con EM remitente-recurrente (definido como recaídas agudas seguidas de una recuperación parcial o completa y manifestaciones clínicas estables entre las recaídas) o 24 con EM secundaria progresiva (definida como una progresión gradual de la discapacidad con o sin recaídas superpuestas) tratados entre 2003 y 2014.

Y los resultados mostraron que, de los 145 pacientes, se observó una mejoría significativa en 41 (50% de los analizados a 2 años) y en 23 (64% de los pacientes a controlados hasta los 4 años). «Hasta donde sabemos este es el primer estudio que muestra una mejora significativa y sostenida en la puntuación EDSS (Expanded Disability Status Scale) después de cualquier tratamiento para la EM», escriben los autores.

Además, el tratamiento también lograba una mejoría en la capacidad física, la función cognitiva y la calidad de vida y se apreció una reducción en la gravedad de la enfermedad clínica y el volumen de las lesiones cerebrales asociadas con la EM verificadas mediante resonancia magnética (MRI).

Una de las conclusiones a la que llegan los investigadores es la gran relevancia que tiene la selección de los pacientes: así, reconocen, «la puntuación EDSS no mejoró en aquellos pacientes con EM secundaria progresiva o en aquellos con enfermedad de duración superior a 10 años».

Sin embargo en un editorial que acompaña al estudio Stephen L. Hauser, de la Universidad de California-San Francisco (EE.UU.) se muestra muy crítico con el trabajo. En primer lugar, señala, «este tipo de trasplante no parece ser eficaz contra las formas progresivas de esclerosis múltiple». En segundo lugar, «los regímenes inmunosupresores que incluye este trasplante parecen ser eficaces contra la EM de recaída-remisión, al menos durante varios años, pero sigue sin estar claro si los efectos beneficiosos son el resultado de la infusión de células madre. Dada la disponibilidad de terapias eficaces contra la EM remitente recidivante, parecería razonable utilizar estas monoterapias probadas en el entorno clínico antes de considerar regímenes más complejos».

Por último, añade, «se debe aclarar el mecanismo de acción de este tipo de trasplante y no hay que olvidar que la EM es una enfermedad crónica, que por lo general aparece en adultos jóvenes por lo que para entender el papel de cualquier terapia, y sobre todo un régimen intensivo con incierto riesgo a largo plazo, se requieren períodos de seguimiento muy prolongados para evaluar de manera significativa si la enfermedad se ha reiniciado sobre a largo plazo, pero también verificar que estas terapias no han producido ningún daño colateral».