Una terapia génica logra restaurar conexiones neuromusculares en ratones

Una terapia génica ha logrado regenerar las conexiones neuromusculares -conexiones físicas entre los nervios y los músculos- en un modelo de ratón con dos trastornos neuromusculares diferentes: miastenia muscular familiar del anillo óseo y distrofia muscular de Emery-Dreifuss.

Estas enfermedades se caracterizan por ... una debilidad muscular y por anomalías en el tamaño o la estructura de las uniones neuromusculares. La idea del equipo de Sumimasa Arimura, del Centro Nacional de Neurología y Psiquiatría de Tokio (Japón) se ha basado en el uso de un vector de adenovirus para entregar el DOK7, un gen que promueve la formación de uniones neuromusculares, a los animales.