Esta imagen representa tejido muscular normal (izquierda) y tejido con distrofia muscular (derecha)
Esta imagen representa tejido muscular normal (izquierda) y tejido con distrofia muscular (derecha) - Pathology

Hallan una proteína clave para promover la regeneración muscular

Los resultados abren una nueva vía para el tratamiento de las distrofias musculares, patologías para las que no hay terapias actualmente

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Un equipo de investigadores del Instituto Sanford-Burnham (EE.UU.) han desarrollado una nueva técnica para promover la reparación del tejido en los músculos dañados. La técnica también es capaz de fabricar un reservorio de células madre musculares necesarias para la regeneración y reparación del músculo. El estudio, publicado «Nature Medicine», es especialmente prometedor para diseñar un nuevo enfoque terapéutico para el tratamiento de los millones de personas que sufren enfermedades musculares, incluyendo aquellos con distrofias musculares y pérdida de masa muscular asociada con el cáncer y el envejecimiento.

Para mantener una buena salud músculo-esquelética existen dos procesos claves: en primer lugar, cuando el músculo se daña por una lesión o enfermedad degenerativa, como la distrofia muscular, las células madre musculares, y las células satélite musculares, necesitan ser capaces de diferenciarse en células musculares maduras para reparar los músculos lesionados. Pero al mismo tiempo es preciso que se regenere el reservorio o la reserva de células con el objetivo de que haya un suministro permanente en el caso de que haya nuevas lesiones musculares.

Función clave

Lo que ha visto esta nueva investigación es la función clave que desempeña un proteína. «Hemos visto que mediante la introducción de un inhibidor de la proteína STAT3 en ciclos repetidos se puede fomentar la reposición de la reserva de células satélite y promover su diferenciación en fibras musculares», explica Alessandra Sacco. En su opinión, «los resultados son importantes debido a que el proceso funciona en células musculares de ratones, pero también en humanas».

La investigadora confirma que el paso siguiente es ver durante cuánto tiempo es puede extender el patrón de regeneración, además de probar algunos de los inhibidores de la STAT3 que actualmente se encuentran en ensayos clínicos para otras indicaciones como el cáncer.

Doble papel

STAT3 es una proteína que activa la transcripción de genes en respuesta a IL-6, una proteína de señalización liberada por las células en respuesta a la lesión y la inflamación. Antes del estudio, los científicos sabían que STAT3 tenía un papel complejo en el sistema músculo-esquelético; en concreto, estaba implicada en la promoción de la reparación tisular en algunos casos, pero la bloqueaba en otros. Sin embargo, el mecanismo exacto de cómo STAT3 trabajaba era un misterio.

Este equipo ha utilizado por vez primera ratones cuyo envejecimiento ha sido el normal de su edad y en un modelo de ratón con distrofia muscular que se asemeja a la enfermedad humana para ver los efectos de la administración de un tratamiento que inhibía STAT3. Y los resultados mostraron que el fármaco inhibidor promovía la replicación de las células satélite en un primer momento que se seguía de la diferenciación de las células satélite en fibras musculares en una segunda fase. Durante 28 días inyectaron el inhibidor cada 7 días y observaron una mejoría en la reparación del sistema músculo-esquelético, además de un incremento en el tamaño de las fibras musculares.

Actualmente no hay cura para detener o revertir cualquier forma de trastornos asociados al desgaste muscular

«Estos datos son muy alentadores», señala del Instituto Nacional de Artritis y Enfermedades Musculoesqueléticas y de la Piel (NIAMS). No hay que olvidar, añade, que actualmente no hay cura para detener o revertir cualquier forma de trastornos asociados al desgaste muscular. Por eso, destaca, «un enfoque de tratamiento que consiste en regular cíclicamente mediante los inhibidores de la STAT3 potencialmente podría restaurar la masa muscular y la función en los pacientes. Y esto sería un avance muy importante».