La terapia génica logra corregir la hemofilia en perros

En concreto, los tres animales tratados padecían hemofilia A y, tras una terapia génica basada en la introducción de un gen del factor VIII funcional en las células madre de sangre periférica a través de un virus, al cabo de dos años y medio seguían libres de la enfermedad. Según explica el coordinador del trabajo, David Wilcox, del Medical College of Wisconsin , en EE.UU., la terapia génica está dirigida a la producción y el almacenamiento del factor VIII en las plaquetas, algo que antes no ocurría en estos animales. Además, ninguno de los tres perros recibió medicamentos inmunosupresores después de la terapia génica, ni desarrollaron anticuerpos contra el factor VIII, que podría haber limitado la eficacia de la terapia .

Los expertos consideran fundamental mejorar las terapias para controlar las hemorragias en este tipo de pacientes. Por eso, los resultados de esta trabajo, aunque en perros, sugieren que la terapia génica puede proporcionar un control eficaz a largo plazo de la hemorragia en pacientes con hemofilia A.