Un fármaco más potente no es necesariamente mejor

Es poco usual que en una enfermedad poco frecuente, como es la anemia aplásica, existan dos medicamentos y que se pueda hacer un estudio comparando ambos fármacos. Eso

S. Gutiérrez

04/08/2011
Actualizado 04/12/2013 a las 09:29h.

Es poco usual que en una enfermedad poco frecuente, como es la anemia aplásica, existan dos medicamentos y que se pueda hacer un estudio comparando ambos fármacos. Eso es lo que ha hecho un equipo de investigadores del Instituto Nacional de la Salud de EE. ... UU. y los resultados pueden suponer un cambio en el patrón de tratamiento de esta rara enfermedad. De acuerdo con los datos que se publican en The New England Journal of Medicine , el fármaco más antiguo, ATGAM, parece ser más eficaz que Timoglobulina, en términos de supervivencia y mejora en la cantidad de células sanguíneas funcionales.

La anemia aplásica es un trastorno de la sangre. La mayoría de los pacientes son niños o adultos jóvenes. La enfermedad destruye la médula ósea y reduce el número de células sanguíneas funcionales en el cuerpo. En su forma grave, la anemia aplásica suele ser mortal si no se trata. La anemia aplásica puede ocurrir por varias razones, incluyendo la exposición al benceno, la radiación, la hepatitis o un defecto hereditario. En la mayoría de los casos, el sistema inmunológico del paciente destruye la médula ósea.

Mecanismos de acción similares

ATGAM y Timoglobulina tienen mecanismos de acción similares. Estudios previos con Timoglobulina habían demostrado su mayor potencia en pacientes que habían fracasado a los tratamientos y, su uso en otras situaciones clínicas, como trasplantes de riñón, sugirió que podría ser superior a ATGAM como terapia de primera línea para la anemia aplásica.

Mientras que ATGAM es el único tratamiento disponible en EE.UU. para la anemia aplásica, Timoglobulina, que había demostrado ser más potente en ensayos previos, es la única opción en Europa, Japón y América Latina.

Cara a cara

El ensayo «cara a cara» ha comparado los dos tipos de fármacos para lo que reclutó a 120 pacientes de entre 2 a 77 años de edad. Seis meses después de iniciar el tratamiento, el 68% de los pacientes que recibieron ATGAM había mejorado en cuanto al número de células sanguíneas funcionales, en comparación con el 37% de los pacientes tratados con Timoglobulina. Después de tres años, la supervivencia fue significativamente diferente: el 96% de los pacientes tratados con ATGAM había sobrevivido, en comparación con el 76% de los pacientes que recibieron Timoglobulina.

Este importante hallazgo puede afectar el tratamiento futuro de la anemia aplásica, especialmente en Europa, donde ATGAM no está disponible. Según los autores, los resultados de este estudio pueden tener implicaciones para el manejo de este trastorno a nivel internacional. «El estudio sugiere que ATGAN debe seguir siendo el régimen de elección en el tratamiento de la anemia aplásica grave» señala Phillip Adams, cordinador del estudio.

Este informe también muestra la necesidad de realizar ensayos clínicos aleatorizados para todos los medicamentos. «Un fármaco más potente no es necesariamente mejor», aseguran los autores del trabajo.