Un tratamiento experimental con células madre consigue mejorar la visión perdida en cuatro pacientes

Los pacientes, que fueron seguidos durante 12 meses, experimentaron la restauración de la superficie de córnea, según el estudio, publicado en la revista 'Science Advances'. Dos de ellos pudieron someterse a un trasplante de córnea y los otros dos reportaron mejoras significativas en la visión sin tratamiento adicional.

Si bien el estudio de fase I se diseñó para determinar la seguridad y la viabilidad preliminares antes de avanzar a una segunda fase del ensayo, los investigadores consideran que los primeros hallazgos son prometedores.

«Nuestros primeros resultados sugieren que CALEC podría ofrecer esperanza a los pacientes que habían sufrido una pérdida de visión intratable y dolor asociado con lesiones importantes en la córnea«, explica la investigadora y autora principal del estudio, Ula Jurkunas, directora asociada del Servicio de Córnea en Mass Eye and Ear y profesora asociado de oftalmología en la Escuela de Medicina de Harvard. »Los especialistas en córnea se han visto obstaculizados por la falta de opciones de tratamiento con un alto perfil de seguridad para ayudar a nuestros pacientes con quemaduras químicas y lesiones que les impiden recibir un trasplante de córnea artificial. Tenemos la esperanza de que, con más estudios, CALEC pueda algún día llenar este vacío de tratamiento que es tan necesario«, asegura.

En CALEC, las células madre del ojo sano de un paciente se extraen a través de una pequeña biopsia y luego se expanden y cultivan en un injerto a través de un proceso de fabricación innovador en el Centro de Manipulación de Células de las Familias Connell y O'Reilly en el Instituto del Cáncer Dana-Farber. Después de dos o tres semanas, el injerto CALEC se envía de nuevo a Mass Eye and Ear y se trasplanta al ojo con daño en la córnea.

Las personas que experimentan quemaduras químicas y otras lesiones oculares pueden desarrollar deficiencia de células madre limbares, una pérdida irreversible de células en el tejido que rodea la córnea. Estos pacientes experimentan pérdida permanente de la visión, dolor e incomodidad en el ojo afectado. Sin células limbares y una superficie ocular sana, los pacientes no pueden someterse a trasplantes de córnea artificial, el estándar actual de rehabilitación de la visión.

Las estrategias de tratamiento existentes tienen limitaciones y riesgos asociados que el procedimiento CALEC pretende abordar a través de su enfoque único de usar una pequeña cantidad de células madre del propio paciente que luego se pueden cultivar y expandir para crear una lámina de células que sirva como superficie para el tejido normal.

Estudios como este muestran la promesa de la terapia celular para el tratamiento de enfermedades incurables. En el ensayo de fase I, se inscribieron cinco pacientes con quemaduras químicas en un ojo y se les realizó una biopsia. Cuatro recibieron CALEC, ya que una serie de pruebas de control de calidad determinaron que las células del quinto paciente no podían expandirse adecuadamente.

El primer paciente tratado, un hombre de 46 años, experimentó una resolución de su defecto en la superficie del ojo, lo que lo preparó para someterse a un trasplante de córnea artificial para la rehabilitación de la visión. El segundo, un hombre de 31 años, experimentó una resolución completa de los síntomas y la visión mejoró de 20/40 a 20/30. El tercero, un hombre de 36 años, resolvió su defecto corneal y su visión mejoró, de solo poder ver movimientos amplios como ondear, a una visión 20/30. El cuarto, un hombre de 52 años, inicialmente no tuvo una biopsia exitosa que resultara en un injerto viable de células madre. Después de volver a intentar CALEC tres años más tarde, se sometió a un trasplante exitoso y su visión mejoró desde percibir el movimiento de la mano hasta poder contar los dedos. Luego recibió una córnea artificial.

Los investigadores están finalizando la siguiente fase del ensayo clínico en 15 pacientes de CALEC a los que están siguiendo durante 18 meses para determinar mejor la eficacia general del procedimiento. Su esperanza es que CALEC algún día pueda convertirse en una opción de tratamiento para los pacientes que anteriormente tuvieron que soportar déficits a largo plazo cuando las opciones de tratamiento existentes no eran una opción dada la gravedad de sus lesiones.