Una terapia innovadora detiene un tumor cerebral infantil antes de que se forme

«Los tratamientos actuales, que incluyen la radioterapia y la quimioterapia, suelen eliminar la mayor parte del tumor, pero a veces no logran eliminar las células madre cancerosas», afirma Timothy Gershon, profesor de la Universidad Emory y autor del estudio. «Estas células madre cancerosas pueden hacer que el tumor vuelva a crecer después del tratamiento, lo que provoca una recurrencia fatal».

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El cáncer cerebral, la segunda causa de muerte en niños en el mundo desarrollado, presenta un conjunto único de desafíos para los investigadores: cuando una persona experimenta síntomas, los tumores suelen ser tan complejos que los mecanismos fundamentales que impulsan el crecimiento del tumor ya no son fáciles de identificar.

En el caso en el que los tratamientos son efectivos, los efectos a largo plazo en su desarrollo y calidad de vida son importante, especialmente en los niños pequeños y los lactantes.

Los científicos han identificado una proteína que es responsable de despertar a las células madre «dormidas» y de impulsar la formación y el crecimiento del meduloblastoma SHH. Al bloquear esta proteína y evitar que las células madre se despierten, el estudio demuestra lo que podría ser una estrategia de tratamiento fundamental para el cáncer, utilizando enfoques genómicos de vanguardia en combinación con experimentos funcionales en un modelo preclínico.

«Nuestros hallazgos ofrecen una nueva estrategia para atacar las células madre del cáncer, lo que supone una esperanza para tratamientos más efectivos contra tumores cerebrales agresivos», señala Peter Dirks, del Hospital para Niños Enfermos (SickKids) en Australia.

El equipo estudió las transiciones celulares en el desarrollo del meduloblastoma SHH y descubrió que la proteína OLIG2 activaba células madre «dormidas», favoreciendo el crecimiento tumoral. Identificaron una ventana clave en la que podían bloquear esta progresión combinando un tratamiento estándar con la molécula CT-179, evitando la recaída del tumor. En modelos preclínicos, CT-179 también previno la formación del tumor y mejoró la supervivencia.

El estudio complementa una investigación reciente del laboratorio Dirks publicada en 'Nature', que describe las primeras etapas del desarrollo del glioblastoma .

«Los niños con cáncer cerebral necesitan urgentemente tratamientos más eficaces y menos tóxicos», afirma el profesor Bryan Day , que dirige el Laboratorio de Cáncer Cerebral Sid Faithfull del QIMR Berghofer y es codirector del Centro de Cáncer Cerebral Infantil en Australia. «Nuestro estudio demostró que el fármaco CT-179, utilizado en combinación con la radioterapia estándar, puede atravesar la barrera hematoencefálica y penetrar en el tumor. Prolongó la supervivencia en una variedad de modelos preclínicos de meduloblastoma, retrasó la recurrencia de la enfermedad y aumentó la eficacia de la radioterapia. El cáncer cerebral es un rompecabezas increíblemente difícil de resolver. Como investigadores, lo que nos hace levantarnos de la cama todos los días es tratar de resolverlo», añade Day.