Una terapia celular corrige antes de nacer la lesión de tres bebés con espina bífida

Iniciado en la primavera de 2021, este ensayo clínico se conoce como «CuRe Trial»: Cellular Therapy for In Utero Repair of Myelomeningocele». Los médicos esperan tratar a 35 pacientes en total.

De momento, los tres bebés nacidos están siendo controlados por el equipo de investigación, monitorización que se prolongará hasta los 30 meses de edad para evaluar plenamente la seguridad y eficacia del procedimiento.

«Este ensayo clínico podría mejorar la calidad de vida de muchos pacientes en el futuro», señala Emily, la primera participante en el ensayo clínico. Su hija Robbie nació en octubre.

La espina bífida, que engloba al mielomeningocele, meningocele y espina bífida oculta, se produce cuando el tejido de la columna vertebral no se fusiona correctamente durante las primeras etapas del embarazo. Este defecto congénito puede provocar una serie de discapacidades cognitivas, de movilidad, urinarias e intestinales de por vida.

En España entre 8 y 10 de cada 10.000 recién nacidos vivos presenta alguna malformación del tubo neural, de los cuales más de la mitad de ellos están afectados por espina bífida. El diagnóstico se lleva a cabo mediante una ecografía.

Aunque la cirugía realizada después del nacimiento puede ayudar a reducir algunos de los efectos, la cirugía antes del nacimiento puede prevenir o disminuir la gravedad del daño espinal del feto, que empeora en el transcurso del embarazo.

«Llevo casi 25 años trabajando para que llegue este día», afirma Diana Farmer, cirujana fetal, profesora y catedrática de cirugía en UC Davis Health y principal investigadora del estudio.

Como líder del ensayo clínico Management of Myelomeningocele Study (MOMS) a principios de la década de 2000, Farmer ya había ayudado a demostrar que la cirugía fetal reducía los déficits neurológicos de la espina bífida. Muchos de los niños de ese estudio mejoraron, pero seguían necesitando sillas de ruedas o aparatos ortopédicos. Farmer contrató a la bioingeniería Aijun Wang específicamente para que le ayudara a llevar ese trabajo al siguiente nivel.

Juntas pusieron en marcha el Laboratorio de Bioingeniería Quirúrgica de UC Davis Health para encontrar formas de utilizar las células madre y la bioingeniería con el fin de avanzar en la eficacia quirúrgica y mejorar los resultados. Farmer también puso en marcha hace varios años el Centro de Atención y Tratamiento Fetal de la UC Davis con el cirujano fetal Shinjiro Hirose y el Centro de Cirugía Infantil de la UC Davis.

Farmer, Wang y su equipo de investigación llevan más de 10 años trabajando en su novedoso método de utilización de células madre en la cirugía fetal. Durante ese tiempo, los modelos animales han demostrado que es capaz de prevenir la parálisis asociada a la espina bífida.

Se cree que las células madre trabajan para reparar y restaurar el tejido espinal dañado, más allá de lo que la cirugía puede lograr por sí sola.

Los trabajos preliminares de Farmer y Wang demostraron que la cirugía prenatal combinada con células estromales mesenquimales derivadas de la placenta humana, mantenidas en su lugar con un andamio de biomaterial para formar un parche que ayudaba a los corderos con espina bífida a caminar sin una discapacidad apreciable.

«Cuando las crías de oveja que recibieron células madre nacieron, pudieron ponerse de pie al nacer y pudieron correr casi con normalidad. Fue increíble», dijo Wang.

Cuando el equipo perfeccionó su técnica de cirugía y células madre para caninos, el tratamiento también mejoró la movilidad de perros con espina bífida natural.

Una pareja de bulldogs ingleses llamados Darla y Spanky fueron los primeros perros del mundo en ser tratados con éxito con cirugía y células madre. La espina bífida, un defecto de nacimiento común en esta raza, les deja a menudo con poca funcionalidad en sus cuartos traseros.

A los 4 meses de edad, Darla y Spanky ya podían caminar, correr y jugar.

Cuando Emily y su marido Harry se enteraron de que iban a ser padres por primera vez, no esperaban que hubiera complicaciones en el embarazo. Pero el día en que Emily supo que su hijo en desarrollo tenía espina bífida fue también el día en que oyó hablar por primera vez del ensayo CuRe.

Para Emily, era un salvavidas que no podían rechazar.

El 20 de septiembre de 2021, con 35 semanas y cinco días de gestación, Robbie nació por cesárea.

«Uno de mis primeros temores era no poder verla, pero me la trajeron. Pude ver cómo movía los dedos de los pies por primera vez. Fue muy reconfortante y un poco fuera de este mundo», dijo Emily.

Para Farmer, este día es lo que había esperado durante mucho tiempo, y llegó con sorpresas. Si Robbie no hubiera recibido tratamiento, se esperaba que naciera con una parálisis en las piernas.

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«Estaba muy claro en el momento en que nació que daba patadas en las piernas y recuerdo muy claramente haber dicho: «¡Dios mío, creo que está moviendo los dedos de los pies!», afirma Farmer, que señaló que la observación no era una confirmación oficial, pero era prometedora. «Fue increíble. No parábamos de decir:¿Es eso real?».

Tanto la madre como el bebé están en casa y gozan de buena salud. Robbie acaba de celebrar su primer cumpleaños.

El equipo de CuRe es cauto a la hora de sacar conclusiones y dice que aún queda mucho por aprender durante esta fase de seguridad del ensayo. Seguirá controlando a Robbie y a los demás bebés del ensayo hasta que cumplan 6 años, con una revisión clave a los 30 meses para ver si caminan y aprenden a ir al baño.