Un equipo español presenta el primer fármaco para el síndrome del corazón rígido

Tal y como señala Pablo García-Pavía, Jefe de Cardiopatías Familiares del Hospital Universitario Puerta de Hierro e investigador del Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares (CNIC), este estudio pionero puede cambiar radicalmente el escenario para esta enfermedad.

La amiloidosis cardiaca por transtirretina es una enfermedad progresiva en la que se produce el depósito de una sustancia (proteína amiloide) en el corazón. Dicho depósito provoca que las paredes del corazón sean más gruesas y rígidas y que los pacientes sufran retención de líquidos, fatiga y arritmias, por lo que a menudo recibe el nombre del síndrome del corazón rígido. Cuando se acumula en el corazón produce insuficiencia cardíaca y, en última instancia, la muerte.

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Se trata de un estudio de observación clínica que demuestra asociación y no causalidad

Se calcula que hay cerca de dos mil personas que viven con esta enfermedad en nuestro país, pero, según matiza el investigador, «aunque se pensaba que era una enfermedad muy infrecuente, en los últimos años hemos sabido que es una causa relativamente frecuente de insuficiencia cardíaca en pacientes mayores de 65 años». Su pronóstico es malo, y la supervivencia media de los pacientes sin tratamiento es de sólo 3 años.

De ahí la relevancia de estos datos que García-Pavía ha presentado, simultáneamente a la publicación en «NEJM», en el Congreso de Insuficiencia Cardiaca de la Sociedad Europea de Cardiología, ya se trata de una enfermedad en la que los tratamientos disponibles, a pesar de que impiden la acumulación de más proteína amiloide y retrasan la progresión de la enfermedad, no actúan contra el amiloide que ya está depositada en el corazón.

El fármaco elimina la sustancia que se había pegado a las paredes del corazón

Pablo García-Pavía

Hospital Universitario Puerta de Hierro e investigador del Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares

Las terapias disponibles mejoran los síntomas, «pero no había un tratamiento específico para detener o mejorar su pronóstico», añade. La diferencia con este nuevo medicamente es que este «elimina la sustancia que se había pegado a las paredes del corazón. Este es el primer ensayo clínico con un fármaco destinado a intentar retirar el amiloide que se ha pegado a las paredes del corazón», subraya este investigado del CIBER Cardiovascular (CIBERCV).

¿Cómo? El nuevo medicamento provoca un aumento de la actividad del sistema defensivo del organismo para intentar que por sus propios medios quite el amiloide pegado en las paredes del corazón.

Agrega García Pavía que se trata del primer ensayo clínico que ha demostrado la seguridad de este fármaco y que ahora serán necesarios ensayos clínicos adicionales para demostrar que es efectivo, a pesar de que los primeros signos se han visto ya en este ensayo fase 1.

Por ello considera que este estudio supone un gran avance en el campo de la amiloidosis cardiaca ya que abre la puerta a una nueva generación de fármacos destinados a una enfermedad que cada vez es más frecuente.