El trasplante de células madre sanguíneas, eficaz en una grave enfermedad neurodegenerativa en ratones

Desgraciadamente no existen terapias efectivas para la ataxia de Friedrich, una enfermedad hereditaria letal que afecta aproximadamente a una de cada 50.000 personas. Los pacientes pierden gradualmente el control de sus movimientos corporales a medida que sus neuronas mueren progresivamente debido a una versión defectuosa de la proteína FXN que reside principalmente en las estructuras generadoras de energía llamadas mitocondrias.

En esta investigación, usando un modelo de ataxia de Friedrich en ratones, el equipo de Celine Rocca y sus colegas de la Universidad de California-San Francisco (EE.UU.) determinaron que el trasplante de células madre hematopoyéticas (formadoras de sangre) sanas a animales enfermos restauró muchos de los defectos en la fuerza muscular y la coordinación asociada con el trastorno.

Según explican los investigadores, los trasplantes de células madre impidieron el deterioro de una población especial de células llamadas, neuronas sensoriales , que residen en una región de la médula espinal conocida como ganglios de la raíz dorsal, una de las características clave de la ataxia de Friedrich en humanos.

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Los expertos determinaron que las células madre trasplantadas se diferenciaron en células inmunes llamadas macrófagos y microglia, una vez dentro de los ratones receptores. Esos macrófagos transfirieron la proteína FXN funcional a las neuronas, mejorando la función mitocondrial.

Aunque son optimistas a tenor de sus resultados, los autores creen que son necesarios más estudios para demostrar cómo se produjo la transferencia de FXN.