El trasplante de células madre aumenta la supervivencia de los pacientes con esclerodermia

Como explica Anthony S. Fauci, director del Instituto Nacional de Alergias y Enfermedades Infecciosas de Estados Unidos (NIAID), institución responsable de la financiación de esta investigación publicada en la revista « The New England Journal of Medicine », «necesitamos terapias efectivas para la esclerodermia y otras enfermedades autoinmunes graves, que no son solo debilitantes para el paciente sino también muy difíciles de tratar. Los resultados de este trabajo refuerzan la evidencia creciente de que los trasplantes de células madre podrían ser considerados una opción terapéutica potencial para los pacientes con esclerodermia con mal pronóstico ».

El estudio, bautizado como ‘SCOT’ –siglas en lengua inglesa de ‘Esclerodermia: Ciclofosfamida o Trasplante’–, fue llevado a cabo con 75 pacientes con esclerodermia ‘difusa’ –subtipo sistémico de la enfermedad que puede resultar fatal, muy especialmente por el daño en los pulmones– con afectación renal y pulmonar que, según un criterio aleatorio, fueron tratados durante un año con una inyección mensual del inmunosupresor ‘cioclofosfamida’ –39 pacientes– o recibieron un ‘trasplante autólogo mieloablativo de células madre hematopoyéticas’ –HSCT; 36 participantes.

Pero, ¿qué es este ‘trasplante autólogo mieloablativo de células madre hematopoyéticas’? Pues la infusión –o lo que es lo mismo, el trasplante– de células madre sanguíneas obtenidas del propio paciente –o ‘autólogo’– tras haber recibido un tratamiento con quimioterapia y radioterapia para destruir la médula ósea –o ‘mieloablación’– con el objetivo de que las nuevas células madre reconstruyan la médula ósea y el sistema inmune.

Los resultados, alcanzados tras un seguimiento de cuatro años y medio, mostraron una notable superioridad del HSCT sobre el tratamiento supresor. Como destacan los autores, « comparado frente a la ciclofosfamida, el trasplante ofreció mayores y significativos beneficios a largo plazo, si bien se asoció con mayores riesgos a corto plazo ya conocidos , caso de las infecciones y los recuentos bajos de células sanguíneas».

Concluido el seguimiento, los pacientes que recibieron el trasplante tuvieron una probabilidad mucho menor de fallecer a consecuencia de la evolución de la enfermedad. De hecho, la cifra de fallecidos por esta causa fue de solo dos en el grupo de trasplante, por 11 entre los participantes tratados con ciclofosfamida . Además, el porcentaje de pacientes que tuvo que recurrir a los antirreumáticos para tratar la progresión de su esclerodermia se estableció en un 44% en el grupo con el fármaco inmunosupresor, frente a solo un 9% en los trasplantados.

Y llegados a este punto, ¿qué ocurrió con los efectos secundarios? Pues que la tasa de infecciones fue similar para ambos grupos, si bien los que recibieron el trasplante desarrollaron más infecciones por el virus varicela-zóster –el herpesvirus responsable de la varicela y los herpes.

En definitiva, y si bien el estudio SCOT sigue en marcha para comparar los efectos, positivos y negativos, de ambos tratamientos a más largo plazo, parece que el HSCT se presenta como una alternativa ciertamente atractiva para el abordaje de la esclerodermia.

Como concluye Keith M. Sullivan, director de la investigación, «nuestros resultados indican que someterse a un trasplante de células madre para la esclerodermia grave supone más riesgos a corto plazo pero ofrece mayores beneficios a largo plazo que el tratamiento con ciclofosfamida. Así, y si bien las decisiones terapéuticas deben realizarse siempre de forma individual, esperamos que nuestro trabajo ayude a definir un nuevo estándar de tratamiento para el abordaje de esta enfermedad autoinmune grave y potencialmente fatal ».