Un fármaco experimental se muestra eficaz y seguro en el tratamiento de la enfermedad de Huntington

El estudio, que será presentado en el marco de la 68ª Reunión Anual de la Academia Americana de Neurología (AAN) que se celebrará en abril en Vancouver, muestra que el ‘IONIS-HTTRx’, nuevo fármaco experimental que inhibe la producción de la huntingtina –proteína que cumple diversas funciones y que se encuentra alterada en la enfermedad–, es eficaz y seguro en el tratamiento de la enfermedad de Huntington en modelos animales –ratones y monos–. De hecho, ya hay un estudio en marcha para analizar su efecto en los seres humanos.

Como explica Blair R. Leavitt, director de la investigación, «la posibilidad de contar con un tratamiento que podría alterar el curso de esta devastadora enfermedad es, simplemente, emocionante. Y es que a día de hoy sólo contamos con tratamientos que actúan sobre los síntomas de la enfermedad».

El nuevo fármaco ‘IONIS-HTTRx’ actúa como un ‘silenciador de genes’. Es decir, lleva a cabo su efecto directamente sobre el gen que expresa la huntingtina, por lo que se inhibe la producción de la proteína. El resultado es que el fármaco no solo retrasa la progresión de la enfermedad, sino que incluso la revierte .

Los estudios llevados a cabo con ratones genéticamente modificados para desarrollar la enfermedad mostraron una mejora de la función motora tras solo un mes de tratamiento con el nuevo fármaco. Y como destacan los autores, «la función motora fue completamente normal a los dos meses de concluir la terapia». Es más; en un segundo modelo de ratones modificados, la capacidad motora mejoró significativamente tras ocho semanas de tratamiento, manteniéndose los beneficios incluso nueve meses después de la suspensión del fármaco ‘IONIS-HTTRx’.

En el caso de los estudios llevados a cabo con monos, la administración intratecal del fármaco –es decir, inyectado en el espacio que rodea la médula espinal, pues no es capaz de superar la barrera hematoencefálica que protege el cerebro– conllevó una reducción del 50% de los niveles de huntingtina en la corteza cerebral y del 15-20% en los núcleos caudados –áreas del cerebro que, junto al cerebelo, modulan el movimiento.

Además, el fármaco se mostró seguro y bien tolerado en los estudios realizados con monos.

Y este nuevo fármaco, ¿cuándo estará disponible para ser utilizado en la práctica clínica real? Pues según indica Blair Leavitt, « todavía deberán transcurrir varios años hasta que pueda ser usado en seres humanos ».

Sin embargo, ya hay estudios en desarrollo para identificar las dosis apropiadas y comprobar si la eficacia y seguridad observadas en los modelos animales también tienen lugar en los humanos.