Diseñada una terapia génica capaz de revertir el daño coronario en la insuficiencia cardiaca

Como explica Roger Hajjar, director de esta investigación publicada en la revista « Journal of the American College of Cardiology », «nuestro centro ha realizado una labor pionera en terapia génica en la última década, y este estudio muestra que la terapia génica se presenta ya en la actualidad como una opción viable para el tratamiento de la insuficiencia cardiaca ».

En el estudio, los autores llevaron a cabo sendos experimentos para evaluar tanto la seguridad como la eficacia de esta nueva terapia génica consistente en la administración de un virus adeno-asociado (AAV) inactivado durante tres meses para que no pudiera causar la enfermedad y ‘cargado’ con un gen terapéutico . Y para ello, utilizaron un modelo animal –cerdos– con insuficiencia cardiaca.

El primero de los experimentos, desarrollado con 48 cerdos con insuficiencia cardiaca en los que se administró el AAV con el gen terapéutico a través de las arterias coronarias mediante cateterismo guiado por ecocardiografía, constató la seguridad del procedimiento. Es decir, el tratamiento es ‘viable’. Pero de nada sirve si no aporta nada.

En el segundo de los estudios, los autores utilizaron 13 cerdos a los que dañaron la válvula mitral coronaria –o ‘bicúspide’, responsable de evitar que la sangre retorne del ventrículo izquierdo a la aurícula izquierda– para provocarles una insuficiencia cardiaca grave. Y lo que hicieron fue repetir el cateterismo para inocular el virus con el gen terapéutico en seis animales y una solución salina –o lo que es lo mismo, ‘placebo’– en los seis restantes.

Los resultados mostraron que la terapia génica, amén de segura, fue eficaz a la hora de mejorar la función cardiaca de los animales. Concretamente, el tratamiento revirtió el 25% del daño por la insuficiencia cardiaca en el ventrículo izquierdo y el 20% del ocasionado en la aurícula izquierda . Es más; la terapia génica también indujo una reducción promedio del 10% en el tamaño de los corazones. Un aspecto a tener muy en cuenta dado que, por lo general, la insuficiencia cardiaca causa que un agrandamiento anormal del corazón –o según el término médico, una ‘cardiomegalia’.

Y llegados a este punto, ¿qué sucedió con los cerdos que recibieron la solución salina? Pues que tal y como cabría esperar, su insuficiencia cardiaca empeoró, y mucho.

En definitiva, parece que la terapia génica es segura y eficaz para revertir el daño provocado en el corazón por la insuficiencia cardiaca. De hecho, los autores destacan que la función cardiaca se vio mejorada en más de un 25% gracias a su tratamiento. Pero aún habrá que esperar. Y es que si bien los cerdos son ‘más similares’ a los humanos que los ratones, no dejan de ser animales.

Sin embargo, es posible que esta espera no resulte muy larga. Y es que el AAV utilizado como vector en el estudio ya ha sido aprobado por la Agencia de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) para su uso clínico y, lo que es más importante, los autores ya han anunciado la puesta en marcha el próximo año de un ensayo clínico para evaluar su terapia génica en humanos.

Como concluye Roger Hajjar, « hay una necesidad crítica de explorar nuevas vías y estrategias terapéuticas para la insuficiencia cardiaca ».