Primer ensayo clínico de un fármaco que mejora la función cognitiva de las personas con síndrome de Down

Ahora el instituto Hospital del Mar de Investigaciones Médicas (IMIM-Hospital del Mar) ha desarrollado un tratamiento que promete mejorar la función cognitiva en las personas con esta alteración genética. Según estudios anteriores, los Down presentan hiperactividad del receptor cannabinoide CB1 del cerebro. Esto les afecta directamente en la memoria de trabajo, que es la responsable de las funciones ejecutivas. Organizarse durante la semana, cumplir un itinerario o modificar la agenda ante un imprevisto, es algo altamente complicado para ellos. «Algunos pueden incluso sufrir un ataque de pánico al perder el autobús», apunta Rafael de la Torre, coordinador del proyecto.

En una rueda de prensa este viernes, el investigador ha detallado que el tratamiento modula, mediante inhibidores específicos, el funcionamiento sobreexcitado del sistema endocannabinoide del cerebro, mejorando drásticamente el rendimiento cognitivo del paciente. Hasta ahora ha sido probado con ratones modificados genéticamente para desarrollar síndrome de Down y los resultados han sido positivos.

Basándose en este principio, explica De la Torre, la empresa francesa Aelis Farma ha desarrollado una molécula llamada AF0217 (la primera de su tipo), que actúa imitando un mecanismo de defensa natural del cerebro para contrarrestar la hiperactividad de este receptor.

Por ahora, el fármaco se encuentra en fase de prueba y desde el IMIM-Hospital del Mar buscan 45 voluntarios de entre 18 y 35 años con síndrome de Down. El objetivo del ensayo, explica De la Torre, no solo es demostrar que el producto es «seguro y bien tolerado por estas personas», sino demostrar que tienen las herramientas para monitorear si el tratamiento tiene efectos positivos en la capacidad cognitiva de estas personas.