Terapia génica experimental para tratar el alzhéimer

El equipo, del que forma parte la investigadora española Magdalena Sastre, utilizó un tipo de virus modificado –un vector de lentivirus, utilizado comúnmente en terapia génica– para distribuir el gen a las células cerebrales. Estudios previos realizados por el mismo grupo ya sugerían que este gen, llamado PGC1-alfa (implicado en la regulación del metabolismo del azúcar y grasa), puede frenar la formación de la proteína beta-amiloide en células en el laboratorio.

El péptido beta-amiloide es el componente principal de las placas amiloides, estructuras pegajosas que se encuentran en los cerebros de pacientes con alzhéimer. De hecho se cree que estas placas desencadenan la muerte de las células cerebrales.

Sastre espera que los nuevos hallazgos puedan proporcionar un día un método para prevenir la enfermedad, o al menos detenerla en las primeras etapas.

«Aunque los resultados son preliminares, indican que esta terapia génica podría tener un uso terapéutico para los pacientes», explica la experta del Imperial College. «Pero de momento la técnica es muy invasiva, la única manera de administrar el gen es a través de una inyección directamente en el cerebro«».

Así, el equipo inyectó el virus, que contiene el gen PGC1-alfa, en dos áreas del cerebro de ratones susceptibles a la enfermedad de Alzheimer, el hipocampo y la corteza, ya que son las primeras regiones que desarrollan las placas amiloides.

Los animales fueron tratados en las primeras etapas de la patología. Tras cuatro meses, los científicos encontraron que los ratones que recibieron el gen tenían muy pocas placas amiloides en comparación con los ratones no tratados , cuyos cerebros presentaban múltiples placas

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Además, los ratones tratados eran capaces de realizar con éxito tareas de memoria igual que los ratones sanos. Tampoco se observó pérdida de células cerebrales en el hipocampo de los ratones que recibieron el tratamiento.

Igualmente, los ratones tratados tuvieron una reducción en el número de células gliales , que en la enfermedad de Alzheimer pueden liberar sustancias inflamatorias tóxicas que empeoran el daño celular.

Ahora esperan llevar estos resultados a la práctica clínica. «Debemos poner a prueba si este tipo de terapia podría ser utilizada con seguridad y eficacia en seres humanos», concluye Sastre. «En una enfermedad que necesita urgentemente nuevas opciones para los pacientes, este trabajo ofrece esperanza para futuras terapias».

Los síntomas de la enfermedad de Alzheimer incluyen pérdida de memoria, confusión y cambio en el estado de ánimo o de la personalidad. En el mundo 47,5 millones de personas están afectadas por demencia, de las cuales el alzhéimer supone entre el 60% y el 80% de los casos.

De momento no se cuenta con ninguna cura para la patología, aunque algunos fármacos actuales son capaces de ralentizar la progresión de la enfermedad.