Esta es la máquina que permite la elaboración del CAR-T del Clínic de Barcelona
Esta es la máquina que permite la elaboración del CAR-T del Clínic de Barcelona

El Clínic ensaya con éxito una inmunoterapia pionera contra la leucemia

La estrategia CAR-T se ha utilizado ya en ocho de los diez pacientes del ensayo

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Nueva brecha de esperanza para los pacientes con leucemia que no responden al tratamiento convencional. El Hospital Clínic de Barcelona ha puesto en marcha un ensayo clínico dirigido a probar la eficacia de una nueva técnica de inmunoterapia, el CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T, receptores quiméricos de antígenos, en castellano), en pacientes con limfoma y leucemia limfoblástica aguda (LLA) que no han respondido a otros tratamientos anteriores como la quimioterapia o el trasplante de médula.

Esta nueva estrategia terapéutica, de la que el Clínic es referente, consiste en usar los propios linfocitos T del paciente, glóbulos blancos responsables de la respuesta inmunitaria, para combatir la enfermedad, ya que se les reprograma genéticamente en el laboratorio para que ataquen de forma selectiva a las células tumorales. Se consideran fármacos vivos debido a que circulan en la sangre durante años y pueden generar una vigilancia antitumoral a lo largo de toda la vida del paciente.

30 pacientes más

El tratamiento se ha probado desde julio en ocho de los diez pacientes que forman parte del ensayo -entre ellos una niña tratada en el Hospital Sant Joan de Déu- y «ninguno de ellos ha mostrado una reacción inesperada, lo que significa que el medicamento es, hasta el momento, eficaz», indicó el director del Instituto Clínico de Enfermedades Hemato-Oncológicas del hospital, Álvaro Urbano-Izpisúa, quien matizó, sin embargo, que «hay que ser prudentes y ver la evolucion de los pacientes a largo plazo». La Agencia Española del Medicamento, que ha autorizado este primer ensayo, prevé extender esta terapia génica a otros 20 pacientes del resto de España, aunque, según precisan las citadas fuentes del Clínic, «para esta fase aún no hay financiación».

Efectiva en el 85 % de los casos

El CAR-T, que solo está disponible comercialmente -desde el pasado verano- en EE. UU., es capaz de eliminar la LLA en el 85 por ciento de los casos pero se ha mostrado efectiva también en otras enfermedades, por lo que el Clínic se plantea utilizarlo también para combatir el mieloma múltiple o la leucemia mieloide. En este sentido, Urbano-Izpisúa, avanzó que «el Clínic, al disponer de la cadena de fabricación, tiene a punto un CAR-T para el mieloma múltiple, que prevé utilizar a mediados de 2018».

Las estimaciones iniciales del coste del tratamiento rondaban inicialmente el millón de dólares, y al ver el número de pacientes que podrían tratarse, las dos farmacéuticas que lo comercializan lo han fijado en 470.000 dólares y 375.000 dólares, pero desde su ambiente académico, el Clínic ha logrado prepararlo con un coste de 65.000 euros por paciente, al que se tiene que sumar el coste asistencial del tratamiento en el hospital.

«Una vez que se termine el ensayo, la idea es ampliar el número de centros en España que realicen este tratamiento, ya que aunque la producción del fármaco solo puede hacerse en el Clínic, se pueden remitir los CAR-T a otros hospitales», indicó el director general del Clínic, Josep Maria Campistol, quien explicó que conversan con el Servicio Catalán de la Salud (Catsalut) para aplicarlo.

Proyecto ARI

La terapia, que mejora la calidad de vida de los pacientes, se ha financiado gracias al Proyecto ARI (Asistencia Investigación Intensiva) que impulsó Ángela Jover y su hija Ariana Benede, una joven a la que diagnosticaron leucemia cuando tenía 13 años y que desgraciadamente falleció en 2016 a causa de la enfermedad. El proyecto, que ha logrado recaudar 1,13 millones de euros, nació como un trabajo de Bachillerato de Ariana y dos amigas, Clara y Maria, que decidieron convocar un concierto solidario y destinar los fondos a investigar la enfermedad.