Un fármaco español, la última esperanza contra la diabetes tipo 1

«Hemos identificado una puerta y sabemos cuál es la cerradura. El siguiente paso es diseñar posibles llaves», explica Bernat Soria , Exministro de Sanidad y director del departamento de terapia celular de la diabetes mellitus en el que se ha realizado la investigación.

La diabetes tipo 1 es una enfermedad crónica que se caracteriza por la presencia de niveles de azúcar muy altos en sangre (hiperglucemia). La causa está en la muerte de las células beta del páncreas , que son las productoras de la insulina, una molécula cuya función es introducir el azúcar en las células del organismo. La muerte de dichas células ocurre por un proceso de inflamación descontrolado en el que el sistema inmune las ataca por error.

A través de investigaciones con ratones transgénicos y cultivos de células, en los que han participado 31 autores de varios países, los científicos han identificado una proteína presente en la superficie de las células beta , llamada «LRH-1», cuya activación, por parte de una molécula experimental llamada «BL001» y suministrada a través de inyecciones a los ratones, frena la muerte de las células del páncreas. Su gran ventaja es que tiene un efecto doble sobre ellas: activa su regeneración y bloquea su muerte.

«Lo más importante de este estudio es que hemos descubierto que activar LRH-1 con una pequeña molécula favorece un medio anti-inflamatorio y promueve la regeneración de las células beta », detalla Benoit Gauthier , jefe del laboratorio y autor senior del estudio.

LRH-1 era una proteína «huérfana», sin función conocida, hasta que, recientemente, se ha vinculado con la regulación del metabolismo de lípidos. Pero ahora también se sabe que es una diana muy prometedora para la diabetes tipo 1. Por eso, el próximo paso es buscar nuevas moléculas que la activen y que puedan convertirse en un medicamento. «Hay que ser muy prudente. Abrir una nueva puerta es algo que lleva años. Lo positivo es tener una nueva estrategia», dice Soria. «Curar en ratones no es igual que curar en humanos», recuerda.

Por delante hay un largo camino en el que se deberán diseñar moléculas que se puedan suministrar oralmente, que sean seguras, solubles en agua y que no se degraden muy rápido. La financiación será fundamental, especialmente en la investigación clínica. Unos 200.000 españoles aquejados de diabetes tipo 1 podrían beneficiarse de ello. Más adelante, esta vía podría ayudar en la diabetes tipo 2, que en España afecta a casi cuatro millones de personas.