La talasemia mayor o anemia de Cooley es la forma mas grave de la beta-talasemia, un defecto congénito de la síntesis de hemoglobina, lo que se traduce en anemia grave y sintomática a partir de los 6 meses de vida, que se acompaña de un aumento del tamaño del bazo y del hígado. La anemia en estos niños provoca diferentes alteraciones en su desarrollo óseo. Para tratar de evitar estas complicaciones es necesario la transfusión de forma periódica desde los primeros meses de vida ya que no existe ningún tratamiento farmacológico para corregir la anemia de estos pacientes. El exceso de transfusiones provoca la acumulación progresiva de hierro en el organismo con la aparición de complicaciones graves de corazón y hepáticas, por lo que la supervivencia de estos pacientes es significativamente menor.

El trasplante de células madre hematopoyéticas es la única posibilidad de curación de la talasemia mayor siempre que exista un donante compatible. En este sentido, los progenitores hematopoyéticos obtenidos de cordón umbilical representan una alternativa eficaz para el trasplante de estos pacientes, ya que se asocia con menor índice de rechazos. Es fácil su obtención y es posible administrar un número relativamente elevado de progenitores hematopoyéticos al realizarse en edades tempranas, con lo que el peso del paciente no supone una limitación.

El trasplante de células madre de cordón umbilical es un procedimiento habitual en diferentes centros en España para el tratamiento de diferentes procesos, habitualmente neoplasias de origen hematológico. En el Hospital Universitario La Paz se ha intentado este mismo procedimiento, en el tratamiento de diferentes hemopatías malignas.

Hematólogo

del Hospital

Universitario

La Paz